PharmaVoice的水晶球：AI与药物研发的未来走向

随着人工智能在制药研发领域站稳脚跟，这项技术预计将带来丰厚的回报。 

根据一项 近期调查，行业领导者预计，高达30%的临床前工作很快可以通过某种形式的人工智能完成，并最终预测，总体而言，使用人工智能将使药物开发成本降低16%。 

要实现这一目标，这项技术必须持续在制药领域带来颠覆性变革——行业领导者认为这一趋势将持续到2026年。 

但制药行业的治疗突破同样源于敬业科学家们日复一日的辛勤耕耘，他们致力于满足患者未被满足的需求。在新的一年里，各公司正着眼于在癌症和中枢神经系统等主要治疗领域创造下一波创新，同时提高临床试验的效率和可及性。 

这一切在2026年将如何发展？ 

在此，制药行业领导者对药物开发领域的下一轮变革做出预测——包括人工智能的新应用场景、新兴疗法模式、患者在研发中角色的转变等。 

人工智能的下一个时代

人工智能将变革靶点发现

“到2026年，智能体AI将通过帮助我们看清定义真正疾病修饰可能性的因果生物学，重塑靶点发现。我们正从预测模型迈向整合人类遗传学、扰动数据和多组学特征的系统，以理解什么与疾病相关，什么驱动疾病。这种清晰度正在揭示可操作的机制，细化通路图谱，并揭示传统发现方法无法看到的干预点。随着这些模型的成熟，它们正在提升我们优先排序既具有遗传锚定又具有治疗可操作性的靶点的能力。”
John Lepore博士，ProFound Therapeutics首席执行官，Flagship Pioneering首席执行官合伙人

将出现更多协作式研发模式

“到2026年，随着AI增强的分子设计成为早期发现的默认模式，生命科学研发将跨越一个有意义的拐点。胜出的组织将把模型的预测能力直接融入科学情境——嵌入电子实验记录本、分析平台和设计工作流——使科学家能够基于高置信度的洞察采取行动。行业还将日益认识到，真正的竞争优势不在于算法，而在于训练算法背后的数据。随着协作式模型改进的收益超过长期以来对数据主权的担忧，行业将转向一种框架，使制药公司能够受益于集体智慧，这将在年底前成为标准实践。”
David Gosalvez，Revvity Signals首席战略官

AI首批临床试验的结果将陆续揭晓

“在多年过度承诺之后，2026年将成为首个AI原生药物发现平台带来临床意义转折点的周期，而不仅仅是计算里程碑。业界将关注Generate:Biomedicines等公司，随着AI工程生物制品进入晚期临床阶段，检验这些平台能否持续将计算设计转化为人类数据。”
Jessica Owens，Initiate Ventures联合创始人

AI将在后期开发中得到更广泛应用

“药物能否上市或失败，可能只取决于一个百分点的差异。生物制药行业一直试图通过AI发现更具针对性的候选药物来抢占先机。到2026年，他们将意识到需要在更下游环节运用AI，投资于AI驱动的生物标志物，同时设计更小、更高效的试验或模拟不同方案。总之，生物制药公司将不再仅仅需要用于早期发现的虚拟细胞，而是需要虚拟患者来在临床阶段测试不同场景和假设。”
Kevin Brown，Standard Model Biomedicine首席执行官兼联合创始人

智能体AI将变革临床工作

“到2026年，智能体AI将从端到端重塑临床开发，推动行业从回顾性审查转向持续、智能的监管。这些系统不仅将自动化任务，还将积极与团队协作、预判风险，并揭示人类在大规模范围内难以察觉的洞察。在医学编码、方案解读和质量监管领域，随着智能体AI能够更快、更聚焦地关注关键数据，同样的模式预计将得以确立。随着这些能力的成熟，行业将迎来自我更新的研究环境，其中数据、情境和风险模型几乎实时刷新。”
Usama Dar，CluePoints首席产品与技术官

AI市场将开始整合

“2025年，市场热衷于投资AI应用，但宏观环境和政策变化使支付方和医疗服务提供方系统在切实投资回报率上承受巨大压力。到2026年，我们将看到良莠分化，医疗科技领域最优秀的AI公司会实时脱颖而出。因此，我们预计市场整合将开始，焦点将集中在影响核心营收和生产力挑战的应用与智能体上——例如收入周期管理，以及减轻临床医生的行政负担，让他们能够专注于真正的工作。”
Megan Shaw，匹兹堡生命科学公司首席执行官兼总裁

AI治理将成为关键

“到2026年，AI治理将从一项勾选合规的例行工作演变为核心运营纪律，推动药物警戒领域更安全、更快速的决策。监管机构正日益围绕基于原则的期望达成一致，重点关注风险评估、控制证据和可审计流程，而非认可特定工具。虽然治理框架不太可能改变，但其实质内容将会改变。随着AI从文档辅助扩展到信号检测、获益-风险分析和医学审查等关键工作流程，可解释性、隐私和监控等领域将变得更加重要。” 
Marie Flanagan，IQVIA数字项目与解决方案产品管理总监 

药物研发进展 

全球协同将改善研发

“2026年的临床开发将日益以高效、规范试验的全球化为特征。企业将采用更精简的运营模式，强调交付清晰的临床结果，而非追求广泛的产品管线。中国不断扩展的临床开发生态系统将支持更快、资本密集度更低的研究，促进快速迭代和更明确的读数结果。成功的组织将是那些将扎实的科学与严格的运营执行和纪律相结合，专注于产生有意义的临床结果，从而为患者带来真正获益的组织。”
João Ribas，Seed Investments（Novo Holdings）负责人

抗体进展可能改变癌症治疗结局

“晚期和复发性癌症的治疗一直落后于患者需求，但我们现在看到显著的进展势头，新型疗法模式——包括双特异性抗体和抗体药物偶联物在内的抗体类疗法，以及其他新兴药物形式——正在快速推进至后期开发阶段。双特异性抗体和ADC正在改变血液肿瘤和实体瘤的治疗格局。2026年，这一创新浪潮中多项备受期待的三期临床读出和监管申报将为与最具侵袭性癌症抗争的患者带来切实的希望。”
Tahamtan Ahmadi博士，Genmab执行副总裁、首席医学官、实验医学负责人

研发将实现更全面的内外部整合

“我们预计将出现更多针对慢性和罕见疾病的靶向及个性化疗法，部分原因在于伴随诊断中多组学技术的普及，以及FDA新批准疗法对诊断检测的需求。通过整合各组学学科，研究人员能够更深入地理解疾病的分子基础，从单一生物标志物模型迈向更稳健的多层次系统。这种整合方法可改善靶点验证、患者选择和临床试验保留率。”
Madhuri Hegde，Revvity高级副总裁、首席科学官

DEI将发生变革，但仍至关重要

“2025年，DEI领域的行政变动和监管回撤带来了不确定性，并可能导致包容性临床试验招募等关键举措的激励被降级。进入2026年，我们仍将看到企业在临床试验中践行DEI原则——只是形式和表述会有所不同。DEI将不再是孤立的、由政策驱动或取消的倡议，而是融入核心业务运营。我们将在GLP-1药物的临床试验中看到这一点。随着需求持续激增，多样性将在这些药物的监管审查中发挥关键作用。”
Katrina Rice，eClinical Solutions生物识别服务首席交付官

健康公平将影响企业声誉

“在当今的企业环境中，我预测最受尊敬的公司将是那些把完整的人置于一切工作中心的公司。领导者正在将健康公平融入企业文化和日常决策，确保公平获得医疗服务。真正的差异化将来自那些大胆展示实际影响力的组织——不仅通过他们提供的药物，还通过他们如何支持社区。展望2026年，健康公平将与企业传承、声誉以及所赢得的信任密不可分。”
Wendy Short Bartie，百时美施贵宝企业事务执行副总裁

适应性试验设计将占据主导地位

“我预计到2026年，行业将迎来重大转变，重点是提高研发成功率，尤其是在二期阶段。我们应预期看到更早的终止决策、更小型的适应性研究，以及先进的建模与模拟成为标准实践。这种严谨的方法将减少浪费性投资，并加速有前景的资产推进。拥抱数据驱动决策和投资组合灵活性的组织，将胜过那些固守传统试验设计的组织。” 
Aaron Mitchell，ZS负责人

更多疗法将跨越适应症边界

“到2026年，由于免疫生物学的重叠，学科之间的界限将显著模糊。例如，我们已经看到基于mRNA的新冠疫苗延长了癌症患者的生存期，也看到EB病毒重编程自身反应性B细胞，驱动狼疮中的自身免疫。免疫生物学的重叠也意味着，一旦某个靶点风险被消除，且某个分子在一种适应症中展现出可接受的获益/风险比，它就可以迅速在另一种适应症中被重新利用。”
Anne Kasmar博士，Parexel高级副总裁，全球治疗领域负责人，传染病与疫苗

中枢神经系统领域将迎来亟需的突破

“我预计2026年将开启中枢神经系统药物研发的新篇章。具体而言，我预测这一年血脑屏障穿梭体和基于寡核苷酸的治疗药物将成为新的‘黄金搭档’。十多年来，这类药物通过对特定疾病靶点进行精准干预的能力，在多种中枢神经系统疾病中展现出的变革性潜力已十分明确。然而，这一潜力的实现一直受制于递送难题。血脑屏障穿梭体的开发应能使此类治疗药物实现全身或皮下给药，从而消除其致命弱点。这将释放的巨大价值及其对中枢神经系统领域的影响将是空前的——我预计今年相关合作与交易将有所增加。”
Jan Thirkettle博士，Harness Therapeutics首席执行官

下一代癌症药物将加速发展

“PD-1和VEGF靶向药物在2025年取得了巨大飞跃，其中一些药物崭露头角，成为挑战Keytruda的领跑者。ADC领域也呈现爆发式增长，相关数据可能推动Enhertu等成熟药物进入更早期的疾病阶段。下一波在靶点和载荷上均有差异化的ADC预计将在2027年前亮相，这意味着2026年将积聚更多热度。靶向放射性核素疗法同样是一个值得关注的领域，在前列腺癌和神经内分泌肿瘤方面势头渐长。尽管2026年我们可能不会看到太多相关获批，但预计下一代α发射体的关键数据将助力2027年及以后实现根本性的范式转变。”
Ethan Smith，Norstella治疗领域总监

肿瘤学的下一次飞跃将来自统一数据集

“2026年，主要真实世界数据提供商将开始与领先的肿瘤学基金会合作，构建结合自然病史信息、基因组谱和纵向临床数据的统一数据集。基金会带来深度整理的患者登记数据，而真实世界数据组织则贡献清理、关联和标准化复杂数据集所需的技术。这些合作将创造高价值的数据资产，改善患者分层，更早发现罕见亚群，并强化临床开发中使用的真实世界终点。”
Vikas Mahajan，Indegene数据、分析与AI部门副总裁

患者将在癌症研究中发挥更重要的作用

“2026年，患者将继续推动肿瘤学领域的变革，他们要求采用个性化、精准的治疗方案，在保留生活质量的同时带来切实的获益。随着患者在自身治疗中扮演更积极、更知情的角色，患者倡导必须回归其初衷——坚定地与患者站在一起。这一转变将对那些延缓有前景疗法上市的监管架构施加更大压力。最终，不断升高的患者期望、精准医学的发展以及对长期生存质量的新关注，将推动癌症治疗走向以强化整体健康为核心理念的治疗模式。”
内森·古德伊尔博士，整合医学医师，威廉姆斯癌症研究所

给药策略将发生转变

“2026年，FDA的Project Optimus计划将成为肿瘤药物开发中剂量优化的预期标准。申办方不能再依赖围绕最大耐受剂量形成的传统做法，这种做法可能使患者暴露于不必要的毒性反应。监管机构和临床医生将期望剂量选择以整体证据为基础，整合药理学、暴露-反应关系、安全性和患者体验。这一转变将推动企业设计更智能的早期研究，并接受剂量优化不是可选项而是基础性工作。”
帕斯卡尔·皮耶德布瓦，One2Treat首席医学官