试药员
自身免疫CAR-T疗法遭遇安全性质疑：诺华与百时美施贵宝暂停研究引发行业审视
本周，诺华和百时美施贵宝因严重安全事件暂停了多项针对自身免疫疾病的CAR-T疗法试验，其中诺华报告三例死亡。这一消息导致相关公司股价波动，分析师开始评估影响，多家开发商强调其疗法在工艺设计上的差异，以降低风险传导预期。
罕见病试验新突破：FDA等监管机构首次允许以住院率为主要终点
AMO Pharma宣布，其罕见病候选药物AMO-02的注册试验设计获得美国FDA、英国药品和健康产品管理局（MHRA）及加拿大卫生部的批准，同意将住院率作为主要疗效终点。公司CEO Mike Snape称，这可能是孤儿药后期研究中监管机构首次允许此类终点。该设计旨在应对先天性肌强直性营养不良症临床表现的高度异质性，并可能影响罕见病药物研发领域。
伊维菌素再度引发关注：从新冠争议到癌症探索
伊维菌素，一种1996年获FDA批准的抗寄生虫药，在新冠疫情期间因未经证实的疗效主张成为争议焦点。如今，该药物因早期实验室和动物研究显示其可能干扰肿瘤细胞信号，再度引发公众关注。尽管美国癌症协会等专业组织警告其未经证实，且尚无人体试验验证，但佛罗里达州等已投入资金探索其抗癌潜力，相关早期临床试验正在进行中。
Journavx 创下历史，但疼痛治疗领域仍存空白
Vertex 的 Journavx 虽获 FDA 批准并创下历史，但销售未达预期，且未能完全填补非阿片类止痛药的空白。Tris Pharma 等公司正研发新药以填补这一空缺。
普渡制药谢幕，Knoa Pharma 以公益使命接棒
普渡制药在达成74亿美元全国和解后正式解散，新成立的公益公司Knoa Pharma于5月1日启动运营，承诺以公共健康为先，但批评者认为和解为行业问责开创了不良先例。
LSD候选药物能否在焦虑症领域复制Spravato在抑郁症上的成功？
强生Spravato在2019年的里程碑式批准为精神健康药物新时代打开了大门。如今，Definium Therapeutics（前身为MindMed）正推进其基于LSD的候选药物DT120，用于治疗广泛性焦虑障碍（GAD）。该公司已完成两项后期研究，基于积极的2期数据（包括78%的临床缓解率和50%的4周后症状消失率），预计将在未来数月内公布3期顶线结果，并可能在明年获得批准。若成功，这将是自2007年礼来Cymbalta获批以来，焦虑症治疗领域的重大突破。
生物科技IPO回暖与特朗普关税豁免通道解析
生物科技IPO市场显现复苏迹象；英矽智能与安斯泰来合作探索女性健康AI研发；特朗普药品关税存在豁免空间，多家药企已通过协议降低税率。
RFK Jr.推动肽类重新分类，或助长减肥药灰色市场
罗伯特·肯尼迪（RFK Jr.）在播客中呼吁FDA重新分类十几种合成肽，使其可再次通过药房配制。此举旨在将供应纳入监管，但专家警告可能误导公众，并助长灰色市场。全球肽市场年销售额超500亿美元，灰色渠道已流通实验性药物。
更年期医疗革命：需求高涨，科学滞后
近年来，更年期问题从幕后走向台前，名人公开讨论热潮，远程医疗初创企业涌现，催生了170亿美元的市场。然而，治疗需求远超科学支撑，女性健康研究长期资金不足，临床试验代表性欠缺，医生缺乏循证指导。本文探讨制药行业在更年期药物研发中的困境、激素替代疗法的争议与最新进展，以及个性化医疗的未来方向。