制药公司领导者不断分享的科研成果——以及背后的原因

有些研究重塑了药物开发，却并未占据新闻头条。一项调查可以量化长期被怀疑的患者负担。一份监管文件可以勾勒出摆脱侵入性终点的路径。而一项临床试验不仅可以测试一种治疗方法，还可以测试一种生成证据的新方式。

因此，我们询问了六位行业领袖，他们一直在与同事分享哪些科学论文或研究——以及原因。他们的选择涵盖器官移植、MASH、乳腺癌和前列腺癌、真实世界数据和去中心化试验。

以下是他们的分享。 

编者按： 这些回复为简洁和风格考虑已做编辑。

David-Alexandre C. Gros博士，Eledon Pharmaceuticals首席执行官

来自232个移植中心的超过10,000名移植患者被问及一个我们问得远远不够的问题：长期服用当前的免疫抑制药物，实际感受是怎样的？

答案令人警醒：几乎所有受访者都报告了至少一种药物副作用，而他们所报告的副作用中有54%对日常生活产生了中度或重大影响。疲劳、头痛、失眠和震颤最为常见。移植医学在庆祝一年移植物存活率上投入了大量精力，却远远没有足够关注患者在接下来十年中的感受。

这篇论文用确凿的数据量化了这一差距，一旦你看到这些数字，就无法不去思考它们。（披露：一位研究作者已披露为Eledon提供咨询服务。）

Robin Mogg，Madrigal Pharmaceuticals生物统计与数据科学高级副总裁

这篇论文 之所以引起我的注意，是因为它回应了该领域面临的一个重要问题：在代谢功能障碍相关脂肪性肝炎临床试验中，需要什么样的证据才能让无创检测作为替代终点？

与许多慢性疾病的情况一样，一旦某个领域看到创新药物进入市场，就会出现关于诊断工具、疾病监测和可获批终点的新问题。多年来，MASH（一种严重的肝脏疾病）领域的核心挑战之一是如何可靠地衡量疾病进展和治疗获益。我们主要依赖肝脏活检，但该领域越来越认识到需要侵入性更小的检测方法，以支持药物开发，并最终改善患者护理。

科学和监管方面的考量十分复杂，重要问题仍然存在。无需重复肝脏活检即可开展试验的能力，可以减轻参与者的负担，提高招募和保留率，并使研究能够更好地反映更广泛的 患有MASH的患者群体。要实现这一潜力，将取决于监管机构、研究人员和行业之间的持续合作，以协调并生成验证非侵入性方法所需的证据，并进一步推动其在MASH药物开发中的应用。

Atossa Therapeutics创始人兼首席执行官Steven Quay博士

今年我分享最多的科学 论文 是我们与 斯德哥尔摩卡罗林斯卡学院的研究人员合作，研究endoxifen与乳腺X线摄影乳腺 密度的成果。我之所以反复提及它，是因为它代表了我认为最令人满意的科学研究：  从一个重要的临床问题出发，理解现有方法为何存在不足，然后探究生物学是否能提供更好的解决方案。

他莫昔芬可以大幅降低乳腺癌风险，但其在预防方面的应用一直受到副作用以及原本健康女性接受度低的限制。

乳腺X线摄影密度为这一问题提供了一个特别有用的视角，因为它既是乳腺癌的强风险因素，又是药物活性的可测量生物标志物。Endoxifen研究表明，我们可以在保持良好耐受性的同时，实现乳腺密度的有意义的降低。 

这篇论文值得分享的不仅仅是结果本身，而是其背后更宏大的理念：预防措施只有在人们愿意使用预防性治疗时才能发挥作用。开发一种更容易被接受的降低乳腺癌风险的方法，最终可能产生远超疾病出现后再治疗的影响。

Richard Andres博士，拜耳美国肿瘤医学事务负责人

我 分享了ARASEC II期试验 的结果，该试验在 2026年美国泌尿外科学会年会上进行了报告。我认为这项研究特别引人注目的地方在于，它不仅为达罗他胺联合ADT治疗转移性激素敏感性前列腺癌的有效性和安全性增添了越来越多的证据，还展示了创新研究设计的价值。

ARASEC试验将达罗他胺联合ADT治疗组的患者个体数据与历史外部III期试验对照组的数据进行了匹配。通过利用外部对照人群而非招募传统的单独ADT对照组，该研究不仅让所有患者都能接受积极治疗，还展示了一种在治疗标准不断演变的环境中生成临床证据的创新方法。

除了临床发现之外，它还凸显了探索新的证据生成方法的重要性。对我而言，它提醒我，推进癌症治疗既需要扎实的科学，也需要在研究方式上进行深思熟虑的创新。

苏朝晖，Veristat战略咨询副总裁

最令我信服的是 这篇论文呼吁构建一个整合的生态系统 ，将随机临床试验的严谨性与常规收集的医疗数据的真实世界相关性相结合。随着监管机构、卫生技术评估机构、支付方、医疗服务提供者和患者寻求更全面、更具可操作性的见解，这种方法为实现对疗法和结局更明智的评估提供了一条路径。

我广泛分享了这篇论文，因为它概述了在产品全生命周期中整合临床试验结果与真实世界数据所需的政策、方法论和治理基础。

它还提供了一个实用框架，用于生成既具有科学严谨性、又适用于监管、报销和临床用途的信息。随着人工智能和高级分析加速知识生成的速度和规模，其对信任、透明度和跨利益相关方协作的强调尤为切合时宜。在我看来，它为药物开发、市场准入和循证医疗保健的未来提供了一份重要的路线图。

Pamela Tenaerts 博士，Medable 首席医疗官

我最常分享的论文是我曾任职的组织围绕去中心化试验和患者参与所做的预期净现值研究。

我希望我们基于 药物开发中的真实证据做出决策尽早让患者参与试验设计是良好实践，但在“首位患者、首次访视”的压力下，这一环节通常被砍掉。预期净价值论文为研究团队提供了保留这一证据的经济理由，因为患者参与和去中心化能带来可衡量的回报。

患者参与论文发表的时间，恰逢患者事务官职位开始在行业内涌现，我认为两者之间存在直接关联：给组织一个有力的经济论证，他们就会围绕它设立一个职位。