中国临床试验长期以来以速度快、成本低著称，但近期曝出的三起受试者死亡事件，使这些优势背后可能付出的代价受到审视。

今年夏季有报道披露，中国境内三起临床试验中发生受试者死亡，其中包括两名儿童。然而，这些死亡事件在发生时均未对外公开披露。

在致美国食品药品监督管理局（FDA）代理局长Kyle Diamantas的一封信中，众议院中国问题特别委员会主席、众议员John Moolenaar与众议员Ben Cline以直白措辞阐述了他们的担忧。

“其中一例中，申办方公司停止发布该治疗的所有公开更新超过一年，仅在持续追问后才承认死亡事件。另一例中，研究人员隐瞒了一名儿童的死亡，并在未披露这一致命结果的情况下继续发表科学发现。第三例中，患者于2026年3月死亡，然而据报道FDA在2026年8月初批准该疗法在美国开始临床试验——而公司从未公开报告这起死亡。”他们在信中写道。

涉及第三例的公司RiboX表示，FDA知晓该死亡事件，并已将其作为研究性新药（IND）申报材料的一部分提交。

三起死亡事件均发生于研究者发起试验

三起死亡事件均发生在研究者发起试验（IIT）中，这类试验在中国传统IND审批流程之外运行。

  • 第一起死亡发生于2025年8月，涉及一名在CRISPR基因编辑试验中接受杜氏肌营养不良症治疗的男孩，该试验由总部位于上海的HuidaGene开展。
  • 第二起涉及一名患有遗传性神经发育障碍的6岁女孩，她在新华医院接受了针对大脑的基因编辑手术。
  • 第三例患者是一名50多岁的男性，患有系统性硬化症，并伴有“显著的既往病史”，他接受了RiboX公司的实验性体内CAR-T细胞疗法治疗。

中国此前已采取措施为这类IIT试验增设护栏。第818号命令于5月1日生效，早于上述死亡事件被公开的时间。

在该命令出台前，中国的IIT试验处于“类似蛮荒西部”的状态，全球长寿基金Immortal Dragons创始人Boyang Wang此前对PharmaVoice表示。

第818号命令正式建立了一条针对特定疗法的平行商业化路径，涵盖基因编辑和个性化细胞疗法等，该路径独立于传统药物审批流程。该命令还要求使用该路径的公司必须与三级甲等医院合作，并禁止其在通过名为“转化审批”的初步疗效与安全性门槛之前向患者收取试验性治疗费用。外国公司仍受现有投资限制约束，其进入该路径的资格仍属灰色地带。

立法者向FDA提出哪些要求

中国的临床试验数量近年来快速增长。该国在2020年年度试验注册数量上超过美国，到2024年每年注册试验超过5,000项。但Moolenaar和Cline在信中表示，中国在临床潜在安全问题上是否愿意坦诚仍是令人担忧的问题。他们希望FDA在监控来自中国的数据方面发挥更积极作用——这些数据可能被用于支持美国药物的审批。

“中国现在每年进行数千项临床试验，但美国公众对这些试验如何运行、数据如何收集、不良事件是否充分披露几乎一无所知。”他们写道。

两位立法者要求FDA：除非该机构在申报前12个月内对试验现场进行过现场审计，否则拒绝接受用于研究性新药申请、新药申请或生物制品许可申请的中国生成数据。他们还要求对依赖中国IIT和临床试验申请的美国药物开发及上市审批进行全面风险评估，特别关注基因编辑等高危治疗方式。

据HHS公共事务办公室的一封电子邮件称，FDA正在审阅该信函。

“FDA感谢国会对恢复美国在药物开发领域主导地位的兴趣与合作。该机构已收到此信，正在审阅并准备回复。”HHS表示。

这一问题出现之际，美国官员正试图加速国内试验以与中国竞争。中国从早期研究推进到研究性新药申请的速度比其他国快50%至70%。

今年早些时候启动的“Operation TrialBlazer”计划包括一项拟议试点项目，旨在加快IND时间线，使药物更快进入人体试验阶段。

“该机构还在采取措施澄清一期试验预期，并简化更灵活的后期试验设计。”HHS表示。