很少有药物像伊维菌素一样,在公众视野中走过如此充满争议的历程。这种抗寄生虫药物于1996年首次获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准,作为默沙东公司的产品Stromectol上市,用于治疗河盲症及其他寄生虫感染。在新冠疫情期间,该药因在证据不足的情况下被推广为治疗新冠病毒的药物,成为与疫情错误信息相关的标志性符号。如今,围绕伊维菌素的网络热度再度回升,但这次涉及的是一种同样未经证实的新用途——癌症治疗。

支持者与反对者在一个关键点上基本达成共识:目前尚无足够的临床证据支持将其用作癌症治疗手段。美国癌症协会和美国临床肿瘤学会等专业组织已就伊维菌素发布公开声明,警告这是一种未经证实的疗法,并建议不要在临床试验之外使用该药物。

名人效应与早期研究推动关注度回升

然而,自去年年底以来,公众对该药的兴趣显著升温。起因是演员梅尔·吉布森在乔·罗根的播客节目中宣称伊维菌素可能具有抗癌效果。此后,早期实验室和动物研究显示,伊维菌素可能通过干扰细胞信号传导来抑制肿瘤生长,这进一步推动了相关讨论。

但值得注意的是,这些有利效应通常出现在药物浓度过高、无法在人体中安全使用的条件下。与所有药物研发一样,从实验室到临床应用的跨越往往难以成功。迄今为止,尚无任何人体试验证实伊维菌素可作为癌症治疗药物。尽管如此,患者的兴趣仍在飙升,并促使一些州政府鼓励开展更多相关研究。

佛罗里达州州长罗恩·德桑蒂斯及其妻子凯西·德桑蒂斯在宣布提供6000万美元癌症研究经费以支持创新方法时,特别提到了探索伊维菌素作为癌症治疗手段的可能性。佛罗里达州及其他一些州还提出或批准了相关措施,旨在增加该药物的非处方获取渠道。

政治化争议下的研究困境

威廉姆斯癌症研究所的综合医学医生内森·古德伊尔博士是推动探索伊维菌素抗癌潜力的倡导者之一。他目前在一些癌症患者中将其与免疫疗法联合超说明书使用,部分原因是为了确保患者安全用药,而非自行服药。古德伊尔表示,他希望看到更多试验来验证其更广泛的应用,但他认为该药物已被过度政治化,难以吸引研究人员的关注。

然而,并非所有人都认同是政治反弹阻碍了研究人员探索伊维菌素的抗癌潜力。行业监管科学与创新顾问阿曼·凯拉表示:“严肃的研究会跟随信号走。如果存在可信的机制、可重复的早期数据以及合理的获益路径,希望研究人员会去跟进。无论一种药物在政治上多么敏感,我都愿意相信这一点。就伊维菌素而言,现实情况是其在肿瘤学领域的信号尚未强大到足以证明重大投资的合理性。如果科学证据足够有说服力,你会看到相关试验的启动。”

早期临床试验初步展开

目前,ClinicalTrials.gov上注册了少量针对伊维菌素治疗癌症的研究。西达赛奈医疗中心开展的一项1/2期研究正在调查,该药物与检查点抑制剂联合使用时,对转移性三阴性乳腺癌患者是否安全,以及能否更有效地缩小肿瘤。去年在美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布的该试验早期结果显示,在九名患者中,该药物组合的耐受性良好。

另一项2期试验计划于7月在佛罗里达大学启动,旨在探索伊维菌素与抗PD-1疗法联合使用的安全性。

尽管伊维菌素单独使用多年已被证明是安全的,但其与其他肿瘤治疗药物联合使用时会产生何种反应尚不明确。佛罗里达大学的研究描述指出,存在记录在案的安全风险,包括一名骨癌患者同时服用伊维菌素和抗癌药Stivarga后出现严重神经毒性的案例。该研究还指出,伊维菌素可能扰乱肠道微生物组,而后者已知会影响免疫检查点抑制剂药物的疗效。

监管边界与科学探究

在这些试验推进之际,一些人担心围绕伊维菌素的炒作正在超越科学本身。凯拉表示,科学应当优先。“研究是检验假设,而推广是宣告结论。在研究中,你对不确定性保持透明并生成数据,”她说,“当有人在没有数据的情况下宣称一种药物有效时,他们就已经从科学跨越到了营销,这正是监管机构介入的时机。”

她指出,监管机构有权遏制虚假或误导性声明,可以要求修改宣传信息并发布安全警告。迄今为止,FDA尚未采取措施管控网红对伊维菌素的推广。对于那些对其抗癌潜力感兴趣的人来说,研究或试验性处方的空间依然存在。

“监管机构无法阻止临床医生进行超说明书处方,也无法阻止人们讨论理论上的想法,”凯拉说,“监管机构的权力与公开的有效性声明相关。如果证据薄弱,他们可以质疑该声明,但科学探究最终无法被关闭。”