Ardelyx设立新岗位，强化患者中心与临床试验多样性目标

在美国，黑人仅占临床试验参与者的8%，西班牙裔的参与率也只有11%。然而，Ardelyx公司赞助的临床试验呈现了不同的景象。

“我举个例子，”Ardelyx新任首席患者官Laura Williams博士说，“在我们针对透析患者的临床试验中——这类疾病对少数族裔群体的影响尤为严重——黑人参与者占45%，西班牙裔占28%，这在当今的临床试验中确实闻所未闻。”

在DEI（多元、公平与包容）已成为禁忌的政治气候下，FDA已从其官网撤下关于临床试验多样性的草案指南；企业纷纷从年报中删除“多样性”一词，或改用“代表性”等表述。在此背景下，Ardelyx仍坚定其对包容性的承诺。

“如果我收集的数据来自并未受该疾病影响或并非受该疾病影响最深的患者，那这些数据对我有何意义？”Williams说，“所以这甚至不是一个需要讨论的问题。归根结底，临床试验必须代表真正受该疾病影响的人群。”

确保临床试验反映真实世界的患者群体，只是Williams作为公司首席患者官的众多目标之一。Williams于2020年加入Ardelyx，最初担任全球治疗策略与患者倡导高级副总裁，后出任首席医疗官。她于今年4月正式出任这一新设立的职位。此前，她曾在AMAG Pharmaceuticals、Myovant Sciences及Abbott/AbbVie任职。

这一新角色反映了公司将患者体验嵌入其所有业务环节、同时放大患者声音的意愿。

“这是一种有意识的努力，围绕我们所服务患者的需求、偏好和价值观来做出决策、制定战略并组织行动，”她说，“如果一种药物对患者真正重要，你如何确保患者能够获得这种药物？”

既有成绩单

Ardelyx专注于胃肠及肾脏疾病领域的首创药物，目前有两款产品上市——Ibsrela于2019年获批，用于治疗成人便秘型肠易激综合征；Xphozah于2023年获得FDA批准，作为附加疗法降低接受透析的慢性肾病成人患者的血清磷。公司的在研管线还包括针对其他肠易激综合征适应症的候选药物。

“我希望在Ardelyx建立一个关于患者中心的共同定义，然后将其融入组织的肌理之中。”

——Laura Williams博士，Ardelyx首席患者官

推动临床试验多样性的进展，要求公司在努力中“既具战略性又具目的性”。

“我们主动走向患者所在之处，而非将自己局限于特定类型的临床试验机构。我们的试验点涵盖城市与乡村、学术与非学术机构，地理覆盖范围广泛，”Williams说，“我们还与代表我们所治疗疾病患者的倡导团体及其他组织合作。通过了解这些疾病的流行病学特征，我们确保受影响最深的群体能够出现在我们的临床试验中。”

Ardelyx的策略还延伸至其他领域。例如，公司邀请其患者咨询委员会“参与从药物发现到商业化的整个药物开发连续过程中的各类议题”。

“患者帮助我们了解潜在的可及性问题，以及如何从患者角度最好地教育患者、医疗服务提供者和支付方了解我们产品的获益-风险特征，”她说。

在早期开发阶段，患者会对治疗方式的偏好、给药频率和药片大小等因素提出意见。在临床开发阶段，患者会就入组标准、临床终点、安全性与耐受性问题以及患者报告结局提供反馈。Ardelyx还会在药物审批过程中与监管机构分享患者故事。获批后，“重心转向可及性，”Williams说，其中包括一个强大的患者援助项目。

将患者融入运营

作为首席患者官，Williams的目标是将公司已有的实质性患者中心工作置于一个统一框架之下，同时继续扩展并在此基础上建设。

“我希望在Ardelyx建立一个关于患者中心的共同定义，然后将其融入组织的肌理之中，”她说。

上任后的最初几个月，Williams就员工对患者中心的看法进行了调查。目前，她正在开发将患者故事收集工作系统化的方法，以便将其注入业务的各个方面。

“在整个药物开发过程中，我们在运用患者声音方面存在空白，”她说。

为帮助弥合这一空白，在Ardelyx一款药物获批所召开的FDA咨询委员会会议的公开环节中，患者们站起来讲述了自己的故事。

“那天的会议被这些故事所主导，因为他们告诉我们和FDA，为什么这一领域存在未满足的需求，”她说，“除了收集那些为药物冲过终点线提供依据的大量临床科学数据外，我们现在正在做的是积累、归档并分享患者故事。”

Williams表示，其目标是将Brené Brown的哲学——“故事是带有灵魂的数据”——注入她所做一切工作的精神内核。

“我非常喜欢这句话，”Williams说，“这正是我们希望借助这一角色去践行并驱动成果的精神。”