传奇生物临时CEO：通往下一代CAR-T的道路或比预期更短

接任传奇生物（Legend Biotech）临时首席执行官不到一个月，Alan Bash便释放出明确信号：公司将继续沿既定战略前行，而非推倒重来。

Bash于2024年10月加入传奇生物，负责Carvykti业务。此前，他曾担任两家肿瘤生物技术公司的首席执行官，并在百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）任职23年。如今，他正带领公司，在其商业化引擎持续扩张、下一代细胞疗法渐行渐近的关键阶段掌舵。

Carvykti是传奇生物与强生（Johnson & Johnson）合作开发的自体CAR-T疗法，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤。2026年第二季度，该产品净贸易销售额约6.57亿美元，同比增长50%。传奇生物在第二季度更新中表示，该疗法现已在19个市场的348个治疗中心投入使用。

然而，商业增长并未消除个体化细胞疗法长期存在的交付负担。患者仍需前往已激活的治疗中心，接受单采（apheresis），等待细胞在体外重新工程化，再返回医院接受输注，并接受密切监测。Bash指出，扩大可及性，需要对这些物流环节给予与基础科学同等的关注。

传奇生物同时也在探索，体内CAR-T能否最终简化这一链条中的多个环节。其候选疗法LB2501已在针对复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤的小型1期研究中取得早期临床概念验证数据。但该路径仍需在更大规模研究中证明其安全性、持久性与竞争力。

以下为Bash就近期优先事项、Carvykti带来的可及性经验，以及体内CAR-T在兑现更广泛承诺前必须证明的内容所做的阐述。

本次访谈因篇幅和行文风格需要进行了编辑。

从Carvykti业务负责人到临时CEO：优先事项与变与不变

PHARMAVOICE：您在出任临时CEO之前负责Carvykti业务。眼下您的首要任务是什么？哪些方面会延续，哪些方面可能调整？

ALAN BASH：我当前的重心是维持所有已达成一致的战略优先事项。公司战略方向没有任何改变。这些方向是董事会与管理团队共同制定的，我们正在执行之中。这些优先事项包括持续推进Carvykti以及推进在研管线。作为临时CEO，我的职责是确保我们沿着这些方向稳步前进。

Carvykti全球扩展与早期治疗线推进：最大障碍何在

随着Carvykti在全球扩展并进入更早期的治疗阶段，触达更多符合条件患者的最大障碍是什么？

CAR-T是一种高度专业化的疗法，有望通过单次输注治愈患者。要充分实现这一潜力，我们还有更多工作要做，但这就是它的前景所在。与此同时，疗法的专业化特性也带来了物流层面的障碍。患者首先需要接受单采以收集细胞。我们将细胞运送至生产设施，在大约四周内完成重新工程化，然后通知治疗中心患者的细胞已备好。患者返回医院接受输注，并在之后接受监测。

这意味着患者需要多次前往已激活的治疗中心。我们的职责，连同合作伙伴强生，是消除这些障碍、提高可及性，让疗法更贴近患者。

减轻患者负担：门诊输注与支持计划

传奇生物目前正在采取哪些措施来减轻患者的负担？

一个途径是积累数据，证明Carvykti可以在门诊环境中安全、便捷地给药。患者或许能在门诊区域接受治疗，当天即可回家。这既能释放医院和学术中心的能力，也能改善患者体验。

我们还在向患者宣传MyCarvykti患者支持计划。符合条件的患者在需要前往已激活治疗中心时，可获得交通、住宿和餐饮等旅行相关费用的支持。

另一项重要进展是，美国食品药品监督管理局（FDA）去年取消了CAR-T的风险评估与缓解策略（REMS），并更新了产品说明书。驾驶限制从八周缩短至两周，这对需要通勤或因工作需操作机械的患者而言，意义重大。

规模化经验：单靠一家企业无法消除可及性壁垒

在Carvykti的规模化过程中，有哪些经验是传奇生物在研发阶段无法预见的？

识别并消除可及性与物流障碍，需要巨大的投入。这不是任何一家企业能独立完成的事情。目前，企业、行业协会、学术会议及其他组织都在共同努力，推动CAR-T进入社区医疗。归根结底，即便我们拥有出色的技术，如果它无法惠及所有可能受益的患者，我们就未能对骨髓瘤患者群体尽到责任。

自体、异体与体内CAR-T：LB2501必须证明什么

在传奇生物推进异体和体内CAR-T路径的同时，自体CAR-T处于什么位置？LB2501在兑现体内CAR-T的承诺前，必须证明什么？

传奇生物正在从自体、异体和体内等多个方向探索CAR-T的推进方式。我们拥有以Carvykti为代表的领先自体CAR-T业务，同时也有探索现货型（off-the-shelf）方案的管线项目。我们对体内CAR-T同样感到兴奋，尽管它仍处于早期阶段。

以LB2501为例，患者直接输注慢病毒载体，该载体携带使T细胞表达嵌合抗原受体的遗传物质。人体本身即相当于生产设施。由身体完成T细胞的工程化，这有望省去单采、外部生产周转时间，以及回输前常用的淋巴细胞清除（lymphodepletion）步骤。

我们需要更多临床数据。首先是安全性：治疗能否安全给药，细胞因子释放综合征等急性事件如何管理，以及随着随访时间延长是否会出现迟发性安全性事件。其次是疗效。如果我们要提供一次性的体内治疗，就需要达到与现有替代方案相近的疗效水平。它不必与自体CAR-T做到一一对应，但必须处于同一量级，让患者看到这种权衡是值得的。一个有用的参照基准可以是其他现货型选项，例如双特异性抗体或异体疗法。

长期愿景：让更多患者在更早治疗线接受CAR-T

从长远来看，传奇生物的成功意味着什么？

如今仍有太多家庭得知他们所爱的人被诊断出癌症、出现复发或在抗癌中失利。在更多患者得到治疗和治愈之前，我个人无法安歇。展望五年、十年乃至十五年后，我希望我们能够说，我们在更早的治疗线治愈了更多患者，让患者有机会在治疗旅程的早期就接受CAR-T，从而使更多人能够脱离治疗、回归正常生活。