在制药行业,一种药物季度销售额超过10亿美元通常被视为明确的成功。然而,当Alnylam Pharmaceuticals报告第二季度Amvuttra销售额为10.1亿美元——低于公布的共识预期——并在7月底下调了其更广泛的转甲状腺素蛋白产品线的全年展望时, 其股价暴跌近30%.

Amvuttra通过减少转甲状腺素蛋白的产生来发挥作用,这种蛋白质可能错误折叠并在器官和组织中形成淀粉样沉积。Alnylam将其对Amvuttra和Onpattro(其转甲状腺素蛋白产品线中的另一种药物)的2026年收入指引下调了 2亿美元,使范围降至42亿至45亿美元。该公司将此次修订主要归因于在Amvuttra于2025年扩展至ATTR心肌病(ATTR-CM)后,首批患者开始治疗后,二线需求趋于正常化。这一调整后的收入修订 比华尔街预期低4%

FDA于2022年首次批准Amvuttra用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性的多发性神经病,随后于2025年3月将其使用范围扩大至野生型或遗传性ATTR淀粉样变性引起的心肌病。适应症在稳步扩大,这种疗法看起来像是一个稳妥的选择。

然而,投资者可能也在对额外的背景因素做出反应。Amvuttra在ATTR-CM领域与稳定剂类药物竞争,如辉瑞的Vyndamax和BridgeBio的Attruby。Wainua是阿斯利康和Ionis联合开发的基因沉默药物,已获批用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性的多发性神经病形式,在心肌病领域曾是一个潜在竞争对手,直到 在3期试验中失败 于7月。

这一失败最初似乎移除了一位竞争对手,但有限的主要结果暴露了另一个问题:Wainua在已经服用稳定剂的患者中未显示出治疗效果。一些投资者将这一亚组结果解读为可能与Amvuttra相关,尽管跨试验比较有限,且Wainua的完整数据尚未公布。

Alnylam仍然充满信心。首席执行官Yvonne Greenstreet表示,公司将继续“大力投资这一产品线”,努力将Amvuttra打造为“基础性疗法”。即便如此,这一事件表明,当投资者已经消化了更快的增长预期时,重磅药物也可能令人失望。

但Amvuttra并非今年唯一未达到分析师预期的高关注度候选药物。其他三个产品线也面临压力——原因各不相同。

艾伯维的Imbruvica

艾伯维的Imbruvica以微弱差距未达到 第二季度 分析师预期,第二季度全球净收入为5.32亿美元,而共识预期约为5.33亿美元。销售额同比下降29.4%。这一下降是因为Imbruvica面临医疗保险新生效的谈判价格的壓力,该价格 比2023年标价低38% ,以及来自更新BTK抑制剂的日益激烈的竞争。

较低的谈判价格 根据《通货膨胀削减法案》谈判达成,将标价从2023年的14,934美元降至2026年的9,319美元,这并不是该药物近年来面临的唯一挫折。在2013年获批后,它迅速成为肿瘤学的主要疗法,主要用于慢性淋巴细胞白血病等血癌。但 第二代和第三代BTK抑制剂,如阿斯利康的Calquence、BeOne Medicines的Brukinsa和礼来的Jaypirca,副作用更少,已侵蚀了其市场份额。

从长期来看,Imbruvica可能面临仿制药竞争,尽管艾伯维预计在2032年3月之前美国不会有仿制药进入。

默沙东的疫苗

默沙东的水痘疫苗Varivax、针对麻疹、腮腺炎和风疹的MMR-II疫苗,以及MMRV联合疫苗ProQuad 在第二季度创造了5.92亿美元收入。这比分析师预期的6.08亿美元低约2.6%, 据路透社报道,也比去年同期低2.8%。

默沙东将同比下降主要归因于 美国需求下降,部分被美国净定价上升、欧洲需求增加以及美国MMR-II有利的私营部门采购模式所抵消。

在卫生与公众服务部部长Robert F. Kennedy Jr.的领导下,联邦疫苗政策变得更加不稳定,他去年 解雇了CDC免疫实践咨询委员会全部17名成员 。1月份一项将六种疫苗移出普遍推荐类别的日程表后来被初步禁令阻止,政府已对此提出上诉。默沙东并未将本季度的下降具体归因于这些政策变化。

罗氏的Vabysmo

罗氏的Vabysmo在第二季度创造了约12.7亿美元收入, 比分析师共识低7.1% ,同比下降1%。首席执行官Teresa Graham 将缺口部分归因于 视网膜市场增长放缓,她表示市场正在进入2%至3%的“新常态”。

Vabysmo在2022年获批后迅速增长, 但增长势头在2025年下半年放缓 ,因为一些共付援助基金会的关闭导致美国品牌视网膜药物市场收缩。这种放缓并非全面的销售下滑:罗氏报告2026年上半年Vabysmo销售额按固定汇率计算增长8%。

Vabysmo还 与再生元的品牌药Eylea 和Eylea HD竞争。

尽管如此,Graham仍称共识峰值销售 预期约74亿美元 (60亿瑞士法郎)“非常合理”,并表示罗氏“有信心我们正按计划实现这一数字”。截至1月,美国Vabysmo患者中超过60%为初治患者,该药物正在3期研究中评估用于第四个潜在适应症——近视性脉络膜新生血管。