单一药物成就欧洲顶级生物科技公司Argenx，新任CEO着眼下一篇章

Argenx具备一家成熟企业应有的所有特质。

其旗舰自身免疫疾病药物Vyvgart在2026年上半年实现超过28亿美元销售额，同比增长逾60%。Argenx近期也展示了其交易能力，完成了对Forte Biosciences的22亿美元收购。凭借今年大部分时间维持在500亿美元以上的市值，这家总部位于荷兰的公司已成为欧洲最具价值的生物科技公司之一。

但在表象之下，这家公司正酝酿着某种“朋克”式的变革。

Argenx并未采用传统的自上而下、按药物研发部门划分的工作流程，而是自有一套体系。通常被隔离在不同部门的药物研发或商业化职能团队，被整合到一起，围绕特定适应症领域协同工作。

新任CEO Karen Massey表示，这一策略“积极对抗大公司常见的层级与官僚作风”。同时，这种环境也有助于Argenx应对生物科技行业的一个长期难题：在公司从小型初创企业扩展为大型企业时，如何保持创业精神与敏捷性。Massey如此说道。

目前，Vyvgart是Argenx唯一获批的产品，但它已取得巨大成功。作为同类首创药物，Vyvgart通过阻断FcRn受体，降低体内有害的免疫球蛋白G抗体水平。由于Vyvgart针对的是这一广泛机制而非特定疾病，它在自身免疫领域具有深远的应用潜力。

该药物于2021年首次获得FDA批准，用于治疗全身性重症肌无力，此后又获批其他剂型及另一种疾病适应症。目前，该疗法正在七项其他适应症中进行临床研究，包括Graves病和眼肌型重症肌无力，其应用范围有望进一步扩大。

本月早些时候，Argenx公布了Vyvgart治疗自身免疫性肌炎的3期积极结果，为在另一个潜在重磅疾病领域获得批准铺平了道路。

随着这些新成果不断涌现，Argenx在很大程度上仍“被视为Vyvgart的故事”，Massey表示，短期内这一局面不太可能改变。

Argenx对Vyvgart有宏大规划，不仅将其作为单药疗法，还希望它成为可与多种治疗联合使用的基石药物——类似于Keytruda在癌症治疗中的角色。

同时，Argenx也在通过其他新靶点扩充自身免疫疾病候选药物管线，包括其潜在首创的、靶向肌肉特异性激酶的抗体。总体而言，公司计划在年底前将至少10个免疫学候选药物推进至临床开发阶段。

Massey于今年5月被任命为CEO，这是公司联合创始人Tim Van Hauwermeiren转任董事会主席后的计划内交接。

“诸多因素恰好契合。由于公司处于如此强势的地位，这正是平稳过渡的合适时机。”Massey表示。她于2023年加入Argenx，担任首席运营官。

在此，Massey阐述了她为这一职位带来的独特视角、如何保持Argenx的生物科技精神，以及Vyvgart和公司更广泛管线的下一步计划。

本次访谈经过编辑，以求简洁与风格统一。

PHARMAVOICE：请谈谈您对Vyvgart的开发战略。它与Keytruda有何相似之处？您计划如何在此基础上创新？

KAREN MASSEY：Vyvgart是一种极为特殊的资产。与Keytruda类似，它是百年一遇的基石疗法，让我们能够在此基础上构建更多可能。大约有100种不同的适应症或疾病可能用Vyvgart治疗，因此我们持续探索它能为患者带来影响的领域。

我们目前正在或将要研究约15种Vyvgart的适应症。通过下一代FcRn分子——ARGX-213和ARGX-124——我们有望进一步扩大适应症数量。

我们对2030年的愿景是：在10个获批适应症中治疗5万名患者。因此，我们的企业目标根植于我们的使命——服务患者、治疗疾病、推动科学进步。

当您拥有这种明星药物时，它如何影响您的交易策略？

我们的总体战略是，我们不仅仅是一家FcRn公司。我们的目标是成为免疫学创新者，更广泛地改变免疫学患者的生命。因此，我们拥有非常深厚的管线，包含新颖的科学和大量即将从管线中产出的分子。此外，我们也会关注生物科技公司和学术界涌现的科学。我们对来源不加偏见，关键在于能否找到能够改变自身免疫疾病患者命运的创新生物学。

您为Argenx的CEO角色带来了哪些独特的视角？

我的背景是，从商业领域起步，随后转入开发领域。因此，我能够真正将科学与患者、或科学与商业引擎结合起来。我认为我的背景赋予了我所需的广度，使我能够看到这些联系，并打造一个将这些联系付诸实践的组织。

我们创新议程背后的秘诀在于，我们不会陷入那种寻找新科学的人与患者工作的人脱节的状态。对我们而言，关键在于作为一个团队协同工作。

我常用的一个简语是：创新被定义为既新颖又有用的事物。我们将这两者结合在一起。

担任此职位后，有什么让您夜不能寐吗？

我睡眠质量很好。但有一件事始终萦绕心头：随着Argenx的成长和影响力的扩大，公司规模也在变大。我们正在产生更大的影响，这很好，对患者有益，也为我们探索更多科学提供了潜力。但我非常清楚生物科技公司在规模化阶段可能出现的问题，我认为主要有两点。

一是变得傲慢，认为过去成就我们的一切，也将带领我们走向未来。因此，我们确立了谦逊的文化支柱，强调成为学习型组织和谦逊的组织。作为CEO，我特别关注保持好奇心和学习的意识。

第二个障碍是官僚主义、繁文缛节和部门壁垒。这些会随着生物科技公司的成长而悄然滋生，不知不觉中，你醒来时发现自己已变成一家小型制药公司。我们知道制药公司的创新产出较低，这正是我们极力避免的。因此，我非常专注于维护我们所谓的“Argenx之道”，即我们的工作方式。我们视其为一种竞争优势，使我们能够更快行动并持续创新。

各种规模的生物科技和制药公司都在使用AI处理多种任务。您个人或公司有偏好的应用场景吗？

我不是重度用户，但我确实每天使用。我设置了一个AI代理，作为CEO，它能帮助我获取更整合的数据。它能以整合内部视角、外部视角的方式向我呈现信息，让我更高效地工作。

在我们的战略规划流程中，我们还会进行季度审查。我们不仅追踪是否在预算内，因为那只能说明你花了钱。我们想知道是否很好地利用了预测。

我们还希望看到创新项目向前推进。现在，我们能够建立一个仪表盘，基于邮件或团队活动覆盖所有信息。过去一个季度我们的创新议程进展如何？我们可以直观看到动态。这无需大量额外人力，也无需员工进行繁琐的状态更新。系统自动抓取数据，这让我们管理团队能够判断：“我们哪里做得好？哪些团队遇到瓶颈？我们如何提供帮助？”我认为这非常棒。