AI在药物研发中终于展现价值了吗？Tufts与Medable联合分析给出量化答案

制药行业正在药物研发全流程中积极布局人工智能，但关于这项技术能否最终转化为临床有效疗法，目前可用的实证数据仍然有限。不过，塔夫茨药物开发研究中心（Tufts CSDD）近期发布的一项分析表明，AI有望在研发过程中的多个环节创造价值——在单个III期药物开发项目中，预期净财务价值最高可达2100万美元，投资回报率最高可达82倍。

这项研究为AI的潜在价值提供了新的量化视角，但其分析范围仅限于肿瘤学试验，因此关于研究结论能否推广至更广泛的AI应用场景，仍留有疑问。

Tufts CSDD执行主任Ken Getz表示，尽管存在上述局限，业界对该研究结果的关注度依然很高——行业领导者们正在寻找关于“AI是否值得投资”的答案。这一需求在联邦监管机构着手制定更广泛的AI药物开发应用框架之际尤为突出。

“监管层面确实存在顺风因素，”Getz说，“但我们此前缺少的是对价值主张的量化评估，而这正是我们现在所做的事。”

为衡量AI的实际影响，Tufts将分析聚焦于净财务价值，以展示速度和成本改进在整个产品生命周期中的全面影响。Getz指出，这对高级管理层而言是“真正有意义的衡量指标”。

该分析将Tufts的肿瘤学基准数据与Medable AI临床监查代理的运行和成本数据相结合。在模型中，加速患者入组、提前数据库锁定等效率提升使开发时间线缩短了约18周，既加快了收入产生路径，也降低了开发成本。

在此，Getz与Medable首席医学官Pamela Tenaerts博士进一步分享了分析细节，以及该结果对一个仍以谨慎态度拥抱AI工具的行业可能意味着什么。

本次访谈因篇幅和风格需要进行了编辑。

PHARMAVOICE：为什么分析聚焦于肿瘤学？研究结果能否推广至其他治疗领域的试验？

PAMELA TENAERTS：我们选择肿瘤学是因为该领域有良好的基准数据可供参考。肿瘤学也是一个大型适应症领域，病情复杂且未满足需求高，因此我们认为在此建模是合理的。能否从中外推？这正是关键问题。从某种程度上说，我认为可以，但我们目前没有数据支持。从逻辑上讲，在肿瘤学项目中行之有效的方法，很可能也能复制到其他项目中。我有信心说可以，但我们尚未完成相应模型验证。

KEN GETZ：这项研究最有力的部分之一在于，我们所有的财务数据都已调整以反映当前市场环境。我们不仅使用最普遍的费率来评估时间价值，还考虑了近年来针对肿瘤相关疾病药物的市场潜力。这一方法是可以推广的。我们展示的是企业应如何利用自己的目标市场和治疗领域进行定制化建模。他们可以采用我们推导净财务估值时所用的相同基本方法。

你们的模型是否考虑了人工监督的需求？

TENAERTS：我们是按照Medable CRA Agent的实际工作方式建模的。因此，如果其他代理的工作方式不同，模型结果可能会略有差异。在Medable的场景中，由于代理协助处理数据，审查数据所需的时间得以缩短。但临床研究监查员（CRA）仍参与核查，以确保数据逻辑合理。代理参与起草邮件，但CRA仍会确认邮件措辞符合其本人风格。CRA代理与CRA相关联，并以CRA身份登录系统。我们设有审计追踪，记录代理和CRA各自的操作。但该模型确实包含了大量人在回路（human-in-the-loop）的监督环节。当然也存在不需要人工监督的事项，例如缺失值——代理知道该值必须存在，因此可能会自动发送查询。所有这些设置均与申办方协商确定，取决于他们的接受程度。

GETZ：在新闻稿中，我们试图传达的是，效率提升体现在多个不同领域。现场监查领域需要一定程度的人工监督——人员需实地到访试验中心、审查源文件、与中心人员会面，这里存在效率提升空间。同时还有非现场监查，更多属于行政或任务型效率提升。每个环节都有不同的人工审查节点。我们全面考虑了可衡量影响的领域，这并非单一或简单的领域，而是会触及监查职能的诸多方面。

这项分析对AI在试验中的整体应用有何启示？

GETZ：在学术环境中进行这类宏观层面的研究时，我们通常会看到惊人的低效现象。任何新引入的元素往往只会增加更多时间，在许多情况下甚至可能造成更多低效，因为我们是在低效的基础上继续叠加。许多新的AI工具，尤其是代理式AI（agentic AI），似乎正在从根本上解决其中一些低效问题，将员工和团队解放出来，使其专注于更高价值的领域。这一点尤其令人振奋。我认为你会看到更多组织瞄准那些历来劳动密集且公认低效的环节。你将看到许多这类AI赋能工具创造类似的价值。