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Moderna与默沙东癌症疫苗通过III期关键性验证

Moderna与默沙东联合开发的个体化mRNA癌症疫苗已通过迄今最关键的临床考验。合作双方于周三宣布，intismeran autogene（与Keytruda联用）在一项III期黑色素瘤研究中达到无复发生存期（RFS）与无远处转移生存期（DMFS）双主要终点——这是mRNA癌症疫苗首次在III期试验中取得阳性结果。

INTerpath-001研究共入组1,137例经手术切除的高危IIB至IV期黑色素瘤患者。两家公司表示，与Keytruda单药相比，联合治疗显著改善了无复发生存期与无远处转移生存期，且未观察到新的安全性信号。获益幅度及总生存期（OS）数据目前尚未披露。

mRNA平台的新增长曲线

这一读出结果为Moderna在COVID-19疫苗业务之外开辟了另一条潜在路径。本周早些时候，PharmaVoice曾分析mFlusiva在商业化与监管层面面临的挑战——该产品是Moderna新获批准的流感疫苗，也是美国首个获批的mRNA流感疫苗。

Ultragenyx迎来首个基因疗法获批

Ultragenyx于周三收获其首个基因疗法批准——FDA授予Genglycos加速批准，这是首个获批用于糖原贮积病Ia型（又称冯·吉尔克病）的治疗药物。

该一次性AAV8基因疗法获批用于8岁及以上患者，在营养管理基础上减少每日玉米淀粉摄入量。GSDIa患者因身体无法正常释放储存的葡萄糖，面临危险的低血糖风险，不得不依赖频繁进食和全天候补充玉米淀粉来维持血糖稳定。

FDA的批准决定基于玉米淀粉使用量减少这一替代终点，Ultragenyx仍需确证该疗法的临床获益。这一证据层面的问题同样出现在PharmaVoice本周对行业领袖持续分享的科学论文的梳理中，其中涉及替代终点与临床试验设计的相关研究。

诺和诺德探索口服Wegovy的最低有效剂量

诺和诺德已启动一项为期60周的III期研究，旨在确定其口服Wegovy制剂的最低有效维持剂量，据路透社报道。OASIS-5研究将入组450名成人受试者，测试两种未披露剂量的口服司美格鲁肽与安慰剂的对照比较。目前获批的长期维持剂量为25 mg，该研究预计将持续至2028年。

这一举措有望为诺和诺德在与礼来日益细分的肥胖症市场竞争中提供更多灵活性——在该市场中，成本、耐受性及患者偏好与疗效同等重要。PharmaVoice本周报道指出，可负担性与处方医生认知可能成为决定两家竞争对手如何划分市场的关键因素。