制药业从人工智能中学到了什么

制药行业长期以来一直对人工智能的潜力充满热情。而对其潜在影响力的预测也令人震惊。 

AI工具每年可为制药行业创造 600亿至1100亿美元 的价值，这得益于运营效率的提升、研发速度的加快和数据洞察的增强——这一结论来自麦肯锡全球研究院1月发布的一项分析。  

普华永道在今年的一份报告中也展示了 采用AI的潜在回报 ，按企业个体进行了分析。

“总体而言，在组织范围内全面实现AI用例产业化的制药公司，有望通过提升收入和降低成本，将当前营业利润翻倍。我们预计，到2030年，优先布局AI的企业将开始全面实现这一产业化进程，”普华永道的分析师写道。

尽管制药行业在AI采用方面历来慢于零售等其他行业，但普华永道指出，“制药行业正在加速弥合AI价值差距。”

随着越来越多的制药公司利用AI工具，哪些独特的洞察正在被揭示？以下是几位正在使用和开发AI工具的行业领袖告诉我们的内容。 

真正影响试验结果的因素 

Dave Latshaw是Biophy公司的首席执行官，这是一家AI公司，其解决方案旨在预测临床试验结果并加速药物开发任务。  

“对于任何给定的试验阶段，当你能够审视所有对结果有影响的因素时，如果只有少数几个决定性因素总能左右试验成败，那么它们在模型中就会成为权重极高的因素，而其余因素则无关紧要。但事实——也正是其复杂之处——在于，当你审视大量特征以及它们各自影响的大小时，并不会显现出某一个或两个绝对关键的因素。它们相互依存，且影响程度相当。这意味着你必须把很多事情都做对，才能让试验成功。” 

这里有一个可能更重要的例子：终点指标的选择。很多时候会有一套通常使用的终点指标，其中一些必须满足监管机构的要求，但有时选择权在于公司自身。有时人们会惊讶地发现，某些终点指标的表现变异性很大，与他们原本的预期截然不同。普遍的惯例是使用大家都在用的指标。 

但也许有一个更好的终点可以用来以同样的详细程度捕获信息，提供你所需的证据，但它可能更一致，并且不存在某些固有变异机制可能干扰结果的风险。例如，某些治疗领域，如精神科适应症，通常具有非常显著的安慰剂效应，这可能会低估单个药物的疗效。但安慰剂带来的变异性——而非药物本身——才是导致试验失败的因素。当你选择安慰剂时，你让自己暴露在比预期更多的随机性中。”

预测患者结局

Miruna Sasu 是 COTA 的首席执行官，该公司专注于利用真实世界数据支持肿瘤学研究的解决方案。COTA 最近还推出了一套 名为 CAILIN 的人工智能驱动解决方案 ，旨在从真实世界数据和数据集中为研究生成洞见。 

“你治疗患者，但你想了解接下来会发生什么。治疗会阻止疾病吗？还是仅仅减缓进展？我们发现我们有能力预测这一点，这比我们原本预期的分析更进一步。有了临床试验数据，你只能看到某个时间点的情况。而在这里，你能更全面地了解患者的诊疗历程。” 

我们还用基因组学增强了一些数据点，[然后]你就能看到治疗前后哪些基因被开启或关闭。如果你反复这样做，就能理解那位患者的模式。手动完成这项工作将耗费一个人整个职业生涯的时间，但借助算法，你可以解析出哪些基因被开启或关闭，以及例如哪种癌症可以用哪种生物标志物抑制剂获得最佳治疗。你几乎拥有了预见未来的能力。

从长远来看，候选药物将从发现阶段直接进入真实世界模型，并在患者群体中进行测试，以观察它是否有效以及效果有多大。实现这一点的技术已经具备。”

更深入地洞察基因表达的时间

Craig Thompson是Cerevance的首席执行官，这家生物技术公司利用大量脑组织样本以及AI/ML工具来 开发候选药物 ，面向中枢神经系统领域。 

“更让我们惊讶的是，按细胞类型观察某些基因时，发现其中一些基因在本质上被上调或下调。而且我们总是喜欢用我们的机器学习能力来验证我们所看到的结果。”

一些公司正在研究我们通过机器学习发现的基因，这些基因在疾病进展的某个特定时间点仅短暂上调或下调，所以你会疑惑他们为什么要针对那个靶点。在某些情况下，我们的技术已经表明，一些制药公司瞄准的靶点并不在人脑中表达，而他们已经进入了二期或三期临床试验，最终却失败了。另一方面，在[神经退行性]领域，你会看到一些公司正在追求的靶点，你[无法理解]为什么，因为该基因的表达极为广泛。我们的预期是，鉴于这种广泛表达，你会看到高比例的不良事件，而其中一些化合物正在临床推进中。”

AI解决方案需要数字基础设施的支持

Mert Aral博士是Huma Therapeutics的首席医疗官，该公司开发远程 患者监测解决方案 ，用于分散式临床试验，同时旨在创建一个任何公司都可以用来 构建自己的医疗保健应用. 

“我们正在研究如何增强参与度和依从性，以及如何提供患者教育和提高认知。我们知道这些AI解决方案是有效的。我们知道它们能加速治疗变更的时间。我们知道我们正在向制药公司提供数据和真实世界证据。但如何扩大规模呢？”  

目前，[数字健康监测等解决方案]仍然依赖临床团队。仍然需要护士监测数据，并与患者沟通或跟进。生成式AI正在帮助护士更高效地监测数据和趋势。但我们在思考的是：如何用GenAI护士取代人类护士，从而减少人力部署？ 

当然，这些模型需要训练。这是一个高风险环境，不能让GenAI护士向患者提供错误建议。我们尚未完全解决这个问题。但从技术角度来看，我认为这不是瓶颈。我们终将实现这一目标，而且我认为这一天并不遥远。 

因此，当我们审视GenAI时，关注的不仅是它的众多应用场景。我们还需要合适的数字基础设施来大规模启动、训练和部署这些解决方案，而我们的医疗体系尚未完全具备这些条件。”

AI平台正在揭示更深层次的生物学和化学奥秘，同时创造长期价值

Ayman AlAbdallah是Mubadala Capital的合伙人，这家风险投资公司管理着超过 240亿美元的资产，其中包括约45家生命科学公司。 

“过去十年间，我们见证了AI在药物发现和开发中的应用，不同技术浪潮层层叠加。一个观察是，AI公司的价值将持续累积于它们所生成的研发管线之中。 

其意图并非取代科学家，而是通过更深入地理解生物学和化学来赋能科学家，从而以更高效、更有效的方式开发药物。我们还在生成传统检测或分析方法无法获得的洞见。这样的例子不胜枚举。 

我们投资的一家公司——Iambic Therapeutics——正在利用基于物理的AI推动该领域在计算生物学和化学用于药物发现与开发方面的进步。另一家公司Vevo Therapeutics正在开发生物学大语言模型，将体内药物发现从受限于肿瘤异质性表征的下游环节推进到早期开发阶段，以揭示被误解或新颖的作用机制以及能够产生高效能的新药组合。