制药行业的创新竞争格局正在发生显著变化。根据行业咨询机构Idea Pharma本周发布的年度《全球创新与发明指数》,礼来公司(Eli Lilly)不仅成为首家市值突破1万亿美元的制药企业,如今更在研发能力排名中登顶行业之首。

该指数从两个维度评估企业:创新维度衡量其成功上市新药的能力,发明维度则评估其药物研发实力。今年,礼来成为首家同时在这两项榜单中位列第一的公司。

“礼来实现了45%的收入增长,这在行业内是无可比拟的。”Idea Pharma战略咨询与分析业务部门总裁Jacqui Poot表示。

礼来的崛起与其减重药物的巨大成功密切相关,但该公司同时通过大力投资管线建设,为长期保持领先地位奠定基础。今年,礼来一直是制药行业最活跃的交易方之一,最近以2.02亿美元收购了Engage Biologics及其非病毒DNA递送系统的基因药物管线。

然而,仅靠减重药物并不足以维持研发动能。曾一度超越礼来成为行业减重领域领军者的诺和诺德(Novo Nordisk),如今光芒有所消退。在2024年排名中升至首位后,诺和诺德今年已跌出前十,正面临增长放缓、重大重组及CEO更迭等多重挑战。

审视Idea榜单上的其他企业,可以洞察制药公司构建稳健药物开发策略的多种路径,同时也能从表现不佳的企业中汲取潜在教训。

大型药企的得失

赛诺菲(Sanofi)今年在创新指数中实现了最大跃升,上升19位至第三名。这一进步主要得益于其重磅免疫学药物Dupixent,该药去年销售额约达180亿美元。在Dupixent带来丰厚收入的同时,赛诺菲正通过布局罕见病、肿瘤学和免疫学领域的潜在首创或同类最佳资产,实现管线多元化。

“我们多年来持续关注赛诺菲,他们展现了韧性,已转型为一家数据读出能力强大的公司。”Poot说。

葛兰素史克(GSK)同样跃升10位,在创新与发明两项榜单中均位列第四。这家总部位于英国的公司虽在疫苗领域投入巨大——该领域目前在美国面临动荡——但其向专科药物和呼吸系统疾病的战略转型已见成效,肿瘤学管线尤其成果丰硕。

“他们正实现两位数的财务增长,凭借首创性批准获得监管动能,同时将肿瘤产品拓展至更多市场。”Poot评价道。

然而,也有几家公司在榜单上表现不佳。辉瑞(Pfizer)的排名持续下滑,其新冠疫苗的超常成功逐渐消退,同时在其他领域遭遇临床挫折。“他们在应对后疫情时代方面存在困难。”Poot表示。

百时美施贵宝(Bristol Myers Squibb)在创新指数中骤降14位。尽管该公司在多个领域取得显著进展,包括其CAR-T细胞疗法Breyanzi于12月获得美国FDA批准,成为首个用于复发或难治性边缘区淋巴瘤成人患者的CAR-T疗法,但BMS也面临后期临床挫折,如其备受关注的精神分裂症药物Cobenfy在3期临床试验中失败。

这些案例带来的总体启示是:不同的策略均可驱动研发与市场增长。榜单上排名靠前的部分企业——如再生元(Regeneron)和福泰制药(Vertex Pharmaceuticals)——专注于高价值生物学领域的特定方向,而其他企业则采取更加多元化的路径。

“并不存在统一的成功模板。”Poot说,“这确实取决于每家公司自身的能力以及愿意承担的风险程度。”

今年,Idea还首次评选出10家有望在更大舞台上产生影响的新兴生物技术公司。

生物技术领域的后起之秀

作为新设立的“颠覆性先锋”榜单的一部分,Idea聚焦于那些开发前沿技术且有望进入市场的初创企业。

上榜的Revolution Medicines今年凭借其靶向RAS的癌症药物管线,在临床上屡获佳绩。其在关键后期试验中的成功,已将Revolution的市值推升至超过290亿美元。

Parabilis Medicines同样势头强劲,该公司正以其新型、超可调肽疗法(被称为“helicons”)瞄准“不可成药”的肿瘤靶点。在完成超过8亿美元的私募融资,并与再生元达成价值最高达22亿美元的研究合作后,Parabilis目前正筹备首次公开募股(IPO)。

“我们选择的企业均处于早期阶段且尚未产生收入,但它们正在推进具有强大商业潜力的科学突破。”Poot说。

榜单中的多家生物技术公司处于细胞与基因治疗的前沿,例如Intellia Therapeutics及其体内CRISPR基因编辑技术,以及专注于“基因调谐”的Tune Therapeutics。

Poot指出,所有这些生物技术公司的共同主线在于:它们不仅关注下一个里程碑,更在早期开发阶段就做出关键的商业化决策,并在临床阶段实施市场策略。

“它们试图达成的临床终点是否与其治疗目标相关?患者希望从产品中获得怎样的结果?”Poot说,“这些公司正确保其临床项目包含这些证据,并将其反馈给患者。”

并非所有上榜的生物技术公司都在使用最尖端的技术。迷幻药领域的前沿企业Compass Pathways也获得提名,其基于裸盖菇素的抑郁症疗法正接近潜在的FDA批准。

总体而言,这些初创企业都有潜力在行业中留下印记。“这些生物技术公司有望凭借其资产驱动全球制药管线。”Poot总结道。