随着Ozempic、Wegovy和Zepbound跻身2025年全球销售额前十药物之列，肥胖症治疗无疑仍是制药行业最受瞩目的研发方向之一。然而，在减重药物的光环之外，其他疾病领域同样孕育着值得关注的重磅候选药物。

礼来（Eli Lilly）的三重激动剂retatrutide在III期临床试验中实现了80周平均体重下降28.3%，而诺和诺德（Novo Nordisk）的CagriSema在年初与礼来tirzepatide的头对头试验中未达到主要终点。尽管这些候选药物频频登上头条，但肥胖症并非唯一值得关注的研发管线。以下三款在研药物同样具备成为重磅炸弹的潜力。

胰腺癌领域的“惊人”可能：Revolution Medicines的daraxonrasib

临床试验结果在学术会议上获得起立鼓掌并不常见，但这一幕却在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上真实上演——当肿瘤学家看到Revolution Medicines旗下胰腺癌药物daraxonrasib的数据时，全场为之振奋。行业专家用“惊人”（jaw-dropping）和“令人震惊”（astonishing）来形容其临床结果，这款药物有望革新这一致命癌症的治疗格局。

daraxonrasib是一款研究性口服、每日一次的治疗药物，用于既往接受过治疗的转移性胰腺癌。数据显示，与化疗相比，该药几乎将生存期延长了一倍，并改善了无进展生存期，同时严重副作用更少。此外，口服给药方式相比静脉化疗更为便捷，有望提升患者的治疗依从性。

若daraxonrasib获得批准，它不仅有机会成为新的标准疗法，据部分分析机构估计，其年销售额到2032年可能达到43亿美元。

daraxonrasib已被纳入FDA局长国家优先券试点项目，并在此前获得突破性疗法和孤儿药认定。美国FDA已于7月受理Revolution提交的新药申请（NDA）。

更安全的多发性骨髓瘤CAR-T疗法：Gilead的anito-cel

尽管CAR-T细胞疗法为多发性骨髓瘤患者带来希望，但其潜在副作用一直是患者面临的重要障碍。

anito-cel是一种BCMA靶向的CAR-T细胞疗法，有望与强生（Johnson & Johnson）的重磅药物Carvykti直接竞争，并可能在安全性方面提供优势。

吉利德（Gilead）对anito-cel寄予厚望，以最高78亿美元的交易价格收购了Arcellx，并完全掌控了这款药物——该药最初由Arcellx与吉利德旗下Kite Pharma合作开发。

2025年12月公布的数据显示，anito-cel的总体缓解率达96%，严格完全缓解/完全缓解率为74%，微小残留病阴性率为95%，同时安全性特征“可预测且可控”。

该药的处方药用户付费法案（PDUFA）日期定于12月23日。

下一代阿尔茨海默病疗法：礼来的remternetug

礼来在2024年凭借其抗淀粉样蛋白阿尔茨海默病药物Kisunla获得FDA批准，取得重要胜利。

如今，其后续药物remternetug有望成为下一代阿尔茨海默病治疗选择，通过皮下注射而非静脉输注给药，可能弥补Kisunla的一些不足。早期数据显示，remternetug可能快速清除淀粉样斑块，但III期最终结果尚未公布。

礼来还在研究remternetug能否预防携带罕见遗传性阿尔茨海默病突变人群的疾病发生。此前，另一款抗淀粉样蛋白药物gantenerumab的研究显示，在22名接受治疗时间最长的亚组中，治疗将症状发生风险从几乎100%降至约50%。基于此，remternetug试验正在年仅18岁的参与者中开展研究。