FDA全力押注AI，政策走向是否生变？

人工智能在FDA的存续已成定局，但其整合与演进路径可能不再是一条直线——如今，该技术最有力的推动者之一、前局长Marty Makary博士已经卸任。

Makary曾力推一种更为集中的AI治理方式，并推出了一款名为Elsa的机构级工具。该大型语言模型可承担撰写和总结报告等支持性任务，从而加速审评与评估。2024年12月，FDA还宣布计划扩大代理型AI（agentic AI）在上市前审评、检查及行政事务中的应用。

根据两党政策中心（Bipartisan Policy Center）的研究，在2024至2025年间，FDA报告的AI用例数量激增了148%，这背后是联邦政府整体推动采用该技术的更广泛背景。

代理局长Kyle Diamantas表示，AI仍是FDA的首要优先事项。尽管如此，近期高层人员的接连离职——包括Makary、首席人工智能官Jeremy Walsh以及代理首席信息官Sridhar Mantha——已引发外界对AI实施前景的疑问。

“目前尚不清楚FDA整体AI工作的领导与治理结构将如何演变。”Parexel首席人工智能与监管战略官、前FDA AI政策官员Tala Fakhouri表示。

Fakhouri指出，FDA官员近期在会议上谈及AI时，均以各下属部门代表身份出现，这可能预示着将回归此前那种分散的、按部门各自为政的AI推进方式。与此同时，围绕AI使用透明度提升及相关政策制定的努力也可能放缓。

这些潜在挫折主要影响FDA内部对AI的使用，而非针对药企自身应用该技术的监管政策。迄今为止，FDA在申办方使用AI方面的政策尚未发生变化。

“我预计那里不会出现变动，这算是好消息。”Fakhouri说。

近年来，FDA内部利用AI减轻员工工作负担的做法稳步发展。Fakhouri介绍，Elsa起源于CDER开发的CDER GPT项目。FDA在该原始项目基础上扩展，采用检索增强生成（RAG）系统以减少AI幻觉。该系统旨在将大型语言模型限定在可信信息的明确数据库中，并针对机构内各中心进行定制。

这使得员工能够利用该工具获取与其岗位职责相关的信息。例如，员工可快速生成针对某项提案的行业意见摘要，或由新药办公室借助Elsa快速生成跨越数年的监管申报历史。

尽管Elsa已被用于这类繁重任务，Fakhouri认为该技术并未参与最终决策。

不过，“员工可以利用这些工具来增强他们正在做的工作。我们都应该对此感到高兴。”她说。

Fakhouri表示，FDA在流程中如何使用AI的透明度仍然不足。

“如果监管者以特定方式使用AI来增强审评员工作或充当审评助理，我认为业界了解这些用途的具体形式是一种良好实践。”Fakhouri说。

详细说明FDA如何使用AI，也有助于促进与业界的合作。

“如果我是一家申办方或代表申办方准备申报材料的CRO，我可以准备好所有数据标签和信息，以便审评员和（AI助手）能够更有效地审阅我的资料包。”她说。

Fakhouri预计，随着时间的推移，FDA将朝着更高透明度迈进。

“但这需要机构内处于领导职位的人意识到这一点，并真正推动其实现。”她补充道。

Fakhouri还希望FDA能简化影响行业的AI相关规则制定，例如如何验证用于临床试验的AI工具。

在Makary领导下，政策变更有时会通过期刊文章或新闻发布会而非传统的FDA指南流程来宣布。但在Diamantas领导下，FDA似乎正在回归原有规范。Diamantas最近确认，前局长所作的非正式声明并不代表官方政策。

“他们将遵循常规的指南和政策制定流程。”Fakhouri说。

虽然传统的规则制定流程能让制药业免受不确定性影响，但它也可能是一个较慢的过程，在药企快速采用不同AI平台之际带来自身挑战。

“即使是最快的指南发布，可能也需要一年时间。在AI时代，一年是非常漫长的。”她说。

在结构性与灵活性之间找到平衡，将成为FDA面临的关键政策挑战之一。

“我不确定解决方案是什么，但确实需要更敏捷、更灵活的政策制定，或许还需要业界与监管者之间更频繁的沟通。”她说。