BIO临时掌门人Rachel King：稳定组织、聚焦IRA与加速审批是当务之急

Rachel King原本已完全拥抱退休生活。在卸任她共同创立逾20年的生物制药公司GlycoMimetics的首席执行官职务后，她在疫情期间首次成为祖母，并处于人生中想要“花更多时间陪伴家人”的阶段。

然而，她的退休生活仅持续了约一年，便被邀请出任生物技术创新组织（BIO）的临时首席执行官。该组织本周正在波士顿举办年度国际大会（International Convention）。

“能让我放弃退休的事情寥寥无几，”她笑着说，“但这算一件。”

去年11月King上任时，这家生物技术行业组织正经历动荡的几年，不仅要应对新冠疫情，还要处理前首席执行官Michelle McMurry-Heath博士于10月突然离职的余波。在此背景下，King寻求稳定局面，重申BIO在政策倡导方面的承诺，并将注意力重新聚焦于《通胀削减法案》（IRA）的实施和患者获取药物等优先事项。

“最初，稳定组织至关重要，”她说，“过去几年人们经历了很多。首要任务是让我们恢复正常，回到BIO最擅长的事情上，即政策倡导、创新，以及（提供）行业所交付创新的可负担获取途径。”

她未来的策略是传递清晰而专注的信息。“我必须继续重申我们的重点，并作为团队的一员，努力体现良好的沟通、透明度和相互尊重，”她说。

尽管BIO没有说明McMurry-Heath离职的具体原因，但《华尔街日报》和Politico均报道称，这与她和BIO董事会的冲突有关。当PharmaVoice就此向BIO寻求评论时，对方予以拒绝。

King是带领组织渡过过渡期的合理人选。过去19年里，她一直是BIO的熟面孔，在董事会中担任过多个职务，包括主席。“每当领导层变动，人们都会猜测，对吧？我的优势是我已经认识很多人。我仍在董事会中，”她说，“从第一天起，我就认识高级团队，他们也认识我。这给了我们一个良好的基础。”

King拒绝透露她是否在角逐该组织的永久领导职位，但指出BIO已聘请组织咨询公司Korn Ferry进行新任CEO的搜寻工作。

尽管尚不清楚她还将掌舵多久，但King目前正坚定地关注生物技术行业面临的最大挑战。

对IRA的抵制

King表示，BIO目前正在处理几个关键优先事项，包括IRA的实施，以及确保药品价格谈判透明、公平，并考虑相关药物为患者提供的价值。从长远来看，他们还将考虑是否“在立法上存在机会，实际上改变IRA的某些方面”。（默沙东周二就该项法律起诉了美国政府，试图阻止其执行。）

“我不认为我们会在本届国会看到任何变化，但我们希望确保继续在国会山建立我们的支持者，让人们了解这项立法的影响，以便随着时间的推移，我们能够确保拥有最有利于支持创新的环境，”King说，“我们认为IRA中有些条款做不到这一点。”

“作为一个社会，在高层面上，思考我们想要激励企业家和投资者去做什么，对我们来说非常重要。”

例如，BIO最关心的IRA条款之一是“小分子和大分子在独占期方面的差异”。具体而言，IRA现行政策规定，政府定价将在小分子药物获得FDA初步批准后7年开始，而大分子药物则在11年后开始。

“这相对于大分子药物，为小分子药物的开发提供了抑制因素，这是个问题，因为许多创新疗法仍然是小分子药物，”她说。King指出，像阿尔茨海默病这样的疾病最终可能通过小分子药物来解决，“这类药物能够穿透血脑屏障”。

“我们不希望任何因素抑制那些长期、昂贵且高风险药物研发的积极性，”她说，“小分子和大分子之间的这种差异是我们真正担忧的问题。”

捍卫加速审批

BIO还专注于支持FDA的加速审批路径，该路径受到批评者的抨击，他们认为其标准低于传统审批，导致确证性试验延迟，并使得未被证明有效的药物从市场撤出速度变慢。

然而，King认为，加速审批对许多适应症都很重要，例如患者群体较小的罕见病、依赖生物标志物判断疗效的疾病，或者最终临床结果需要很长时间才能实现、因此暂时使用替代终点的疾病。

此外，她表示，失去加速审批选项将为小公司创新制造财务障碍，尤其是如果支付方决定不覆盖快速获批的药物的话。“如果初次批准要等到多年以后，我认为许多小公司将无法走到那一步，”King说，“到达那个阶段以获取收入，承载着太多希望。”

BIO关注的其他领域还包括资本形成问题，特别是那些可能在公开市场面临沉重监管负担的小公司；建设多元化的劳动力队伍；以及确保立法者、政策制定者和公众了解药品福利管理机构（PBM）的角色，并推动其运作方式更加透明。

利用行业人脉

尽管在BIO面临挑战之际出任临时CEO，但King与行业长期的渊源意味着她亲身了解成员们在日常运营中面临的处境。除了担任GlycoMimetics的联合创始人兼CEO外，她还曾担任诺华公司高级副总裁、Genetic Therapy公司CEO，以及New Enterprise Associates的驻场企业家等职务。

这位2013年PharmaVoice 100荣誉获得者表示，所有这些经历都让她明白，在生物制药创新和为BIO目标倡导时，“生态系统很重要”。

“我经历过这一切……这对我来说不是理论。我经历过向风险投资公司融资的过程。我经历过带领公司上市的过程，”她说，“作为一个社会，在高层面上，思考我们想要激励企业家和投资者去做什么，对我们来说非常重要。”