叙事与数据并重：Complement Therapeutics CEO 谈科学传播之道

在拜耳任职期间，Rafiq Hasan 博士曾探访一位接受眼科药物 Eylea 治疗的患者。医生们正以惯常的数据驱动方式衡量药效，但这位患者最近经历的一件事，至少对他而言，比数据点更为重要——在接受眼部注射后的回家路上，他突然能清晰地看见树上的叶子。

“你会想，‘哇，这影响有多大。’这让一切变得鲜活起来。”Hasan 说。

作为受过训练的医生和长期从事制药行业的高管，Hasan 深知数据与复杂科学的重要性。它们构成药物研发的基础，对制药和生物制药行业的工作至关重要。但有时，产生最大影响或留下最深刻印象的并非数据，而是故事。

Hasan 现任 Complement Therapeutics 的首席执行官。这是一家总部位于伦敦的临床前生物技术公司，由曼彻斯特大学孵化而来。公司致力于开发针对补体系统介导疾病的疗法。补体系统是人体先天免疫系统的一部分，其失调可能驱动年龄相关性黄斑变性（AMD）、肾脏疾病及多种血液系统疾病。其先导候选药物 CTx001 旨在治疗地图样萎缩（GA）——一种晚期干性 AMD，可导致不可逆失明，目前尚无获批疗法。

然而，由于补体系统失调并非总是与地图样萎缩等疾病相关，公司还开发了所谓的“补体精准医学”（CPM）平台，通过测量补体蛋白，帮助识别哪些患者将从针对补体失调所致疾病的药物中获益。

公司刚刚为其一项为期一年的自然史研究入组了首例患者，该研究针对已确诊地图样萎缩（GA）的患者。这项名为 i-GAIN（Investigating Geographic Atrophy Insights）的研究，将识别并分层具有补体驱动的 AMD/GA 患者，为未来的干预性研究做准备。

“在地图样萎缩中，我们知道补体是疾病的一个明确驱动因素，但还有其他因素。”Hasan 说，“因此，为研究筛选患者至关重要。如果疾病并非由补体驱动，那么无论你给予何种补体调节剂，都不会起效。”

Complement 计划在 2024 年年中前，利用 i-GAIN 研究中识别的患者，将 CTx001 推进至临床试验阶段。

“我认为，如果你为干预性研究识别出正确的患者……就有很大机会做出有意义的成果。”Hasan 表示。

不断增长的市场

尽管目前尚无获批的地图样萎缩疗法，但两家竞争对手的候选药物正在接受 FDA 审查，包括 Apellis Pharmaceuticals 的 pegcetacoplan 和 Iveric Bio 的 avacincaptad pegol，两者均需频繁的玻璃体内注射。Hasan 表示，这些药物对患者群体和在该领域耕耘的公司而言令人振奋。

“随着潜在批准的临近，我认为这将激发大量兴趣和热情。”他说，“我们即将看到批准，这对患者是好事，但（我认为）对整个社区同样重要的是，要认识到调节补体是一种重要的治疗途径。”

“如果你为干预性研究识别出正确的患者……就有很大机会做出有意义的成果。”

——Rafiq Hasan，Complement Therapeutics 首席执行官

Hasan 对这份热情感同身受。作为拜耳高级副总裁兼眼科全球主管，他将重磅药物 Eylea 的业务从上市推动至五年内销售额超过 25 亿美元，包括三年内获批五个适应症。

“过去十年，我们在商业上见证了 Eylea 等药物的成功。”他说，“我们可能正处于地图样萎缩类似成功的边缘，我认为这也吸引了投资者。”

事实上，Hasan 表示 Complement Therapeutics “接近”完成其 A 轮融资，并可能很快公布消息。

聚焦叙事

尽管地图样萎缩市场远未饱和，但新获批疗法仍需具备差异化因素，这正是科学与叙事结合之处，对 Hasan 和 Complement 而言尤为关键。补体系统及其相关科学极为复杂，但面向医生、患者和投资者传递的信息不必如此。

“我们常常认为，尤其是在制药和医学领域，需要用复杂科学来阐述某个信息。”他说，“实际上，一些最成功的方法恰恰非常简单。”

他常想起那位患者能看清树叶的例子，并认为弄清楚对终端用户最重要的事情至关重要。以 Eylea 为例，他说临床医生谈论最多的是其灵活的给药方案。

“关键差异化在于能够将给药间隔延长至八周，”这对可能无法坚持每月眼部注射的患者很重要，Hasan 说。

对 CTx001 而言，采用简单方式沟通复杂科学同样是 Hasan 的核心策略。

“我们常常认为，尤其是在制药和医学领域，需要用复杂科学来阐述某个信息。实际上，一些最成功的方法恰恰非常简单。”

——Rafiq Hasan，Complement Therapeutics 首席执行官

与其他在研的地图样萎缩疗法不同，CTx001 采用基因疗法，有望实现一次性给药，而非频繁的眼部注射。尽管眼部注射在临床上常取得良好结果，但由于给药频率带来的挑战，在现实世界中往往效果不佳。Hasan 指出，不仅存在针头刺入眼睛的不适感，“而且不是一次就完，你必须每月回去。”

“患者每月来诊所的负担对他们的生活影响巨大，”对护理人员也是如此，他说，“你可以获得持续数年的持久效果。我们有可能实现单次给药。”

归根结底，科学必须扎实，但科学的叙事同样重要，以使其对患者具有相关性。对 Complement 而言，故事将围绕患者负担和简单的数字：GA 影响美国近一百万人，全球五百万人。目前尚无治疗方法，而接近获批的疗法需要频繁的眼部注射，而非一次性基因治疗。

“我们做的是沟通，”他说，“我们有科学，但科学本身不会自我传播。”