FDA政治化程度空前加深，长期影响引发专家担忧

美国食品药品监督管理局（FDA）是否曾在短短一年内如此剧烈地沿着政治光谱摇摆？政策专家认为，这一联邦机构已成为广泛党派纷争的焦点，其背后是一场基础性转变，对该监管机构的未来影响深远。

南加州大学经济学家、公共政策副教授Genevieve Kanter表示，当前FDA内部的政治化氛围在深度和广度上均属空前。尽管历届总统政府都会利用政治任命职位在机构内实现意识形态目标，但她指出，对人员配置、专家小组及审评流程的彻底改组，已将这种控制力提升至新的层级。

以去年公布的专员国家优先券（CNPV）试点项目为例，该计划不仅引发了关于“谁在做审评决定、依据何种标准”的疑问，更暴露了卫生部门领导层遴选受惠企业时透明度不足的问题。据报道，当礼来公司（Eli Lilly）和诺和诺德（Novo Nordisk）宣布计划降低肥胖症药物价格时，两家公司在总统关于药价的新闻发布会前均获得了优先审评券。此外，由于安全性和有效性方面的担忧，FDA已不得不推迟该计划中两项药品的审评工作。

Kanter认为，将监管决策用作政治筹码，可能对FDA的短期及长期相关性产生深远影响。在此，Kanter剖析了在机构政治化加剧一年后各方的主要担忧、此举在药企与患者群体中引发的不确定性，以及她认为能让监管者重回正轨的修正方向。

本次访谈因篇幅和行文风格需要进行了编辑。

PHARMAVOICE：过去一年中，FDA出现的哪些短期影响最令您担忧？

GENEVIEVE KANTER：我首先想到的是整个政府范围内、尤其是FDA内部的人员裁减——既包括政府效率部（DOGE）推动的非自愿离职，也包括提前退休潮。这是对机构专业能力最直接、最切近的冲击，这种专业能力既涵盖工作流程的执行方式，也包含关于药品具体产品和试验设计的特定知识。

其次是审评过程的政治化。我们看到政治任命者占据了以往由职业公务员担任的职位。在特朗普第一届政府时期未出现、但现在却显现的是产品批准与审评环节的政治化，这非常成问题。这一点在专员国家优先券项目中体现得尤为明显——我们看到一些甚至未曾提交申请的受惠企业被选中。除了符合某些宽泛的总体标准外，遴选标准并不明确。

第三是外部专家网络的变更。咨询委员会被一些无需遵循利益冲突相关指南或法规的小组所取代。

这种政治化氛围是双向的，当前局面部分是对拜登政府时期机构政策的反弹。您能否谈谈当下的政治摇摆与此前历次有何不同？

我本人也属于在拜登政府时期就看到政治化现象的人，尤其是在新冠疫苗推广的某些阶段及其处理方式上。由于机构负责人和卫生与公众服务部（HHS）部长本身即为政治任命者，政治化在所难免。

但作为学者，我看到的差异在于，当前政治任命者的渗透深度更大，这导致了意识形态偏见的加剧。历届政府都会带来变革，并在各机构留下独特的施政印记以推行其优先事项，但大多数FDA观察人士都认同，当前的程度远超近期历史——包括特朗普第一届政府时期。而恰恰是这些职位，本可以兼顾两全——任命具备专业知识的职业公务员。各中心负责人显然就属于此类职位。

从历史视角看，是否存在FDA变革如此具有颠覆性的时期？

我脑海中没有先例。这是前所未有的，现在判断诸如[FDA局长]Marty Makary博士或[CBER主任]Vinay Prasad博士这样的任命者能否从特立独行的局外人转变为高效的官僚，还为时过早，我也不确定他们能否做到。在一年内，他们已经完成了“局外人”部分并引入了大量变革，这是本届政府的一贯行事风格，而其影响或许只能留待历史来评判。

作为具体案例，优先券项目中的哪些方面让您担忧？

我绝非唯一对CNPV项目感到不安的人。它承诺以我们从未见过的速度完成审评，但现有人员配置根本无法支撑。很难想象在仅一两个月内如何能维持我们历史上一直遵循的审评标准。此外，与优先券挂钩的附加条件并非基于未满足的医疗需求，而是与国内生产、降价承诺等因素捆绑。受惠者遴选方式不透明，这为确立审批标准带来了麻烦。令我惊讶的是，目前尚未出现针对该项目的诉讼，但我认为诉讼或许是唯一能对此类项目形成有效制衡的力量。

哪些修正措施能让您对FDA的发展方向感到更安心？

最重要的一点是招聘或重新聘用员工。人员短缺必然导致决策质量下降，尤其是在面临《处方药使用者付费法案》（PDUFA）审评截止日期的压力时。此外，我希望看到在新闻稿和评论文章之后能跟进具体的指南文件，让相关方有据可依。同时，我希望这些项目（并非所有项目都糟糕）能有更高的确定性和更完善的制度规范。例如，公开完整回应函（CRL）总体上是件好事。拟议中的“合理机制路径”也颇具探讨价值。但我们仍需看到配套指南和明确标准，以便企业获得更大的确定性。

从长远看，您认为这些变化将对美国生物制药行业及其全球地位产生何种影响？

这是一个关键时刻，正如[前FDA局长]Scott Gottlieb博士等专家所讨论过的那样。未来三年内，这些波折会造成多大损害？如果企业因观望事态发展而暂停项目，美国可能会落后。我担心美国即将获批药品的质量，也担心更多的企业精力将转向游说或政治庇护，而非药物研发。那将是对资源的低效且糟糕的利用。

就公众对FDA作为机构的信任而言，风险何在？重建信任需要付出什么？

最具长期影响——不幸的是，可能是永久性影响——的方面在于公众信任的损害。三四年间造成的损伤极难挽回，FDA决策日益政治化是我非常担忧的一点。他们能做的是非常明确地阐述这些新计划（其中一些是好的想法，比如罕见病路径）的遴选标准。如果患者开始看到有助于患者群体的药物获得加速批准，即使在动荡和不确定中，这也可能成为提升公众信任的来源。