编者按：本文为 2023 年 Red Jacket 奖系列报道之一。

Allucent 董事长兼首席执行官 Mark Goldberg 博士曾一度退休，但这段退休生活并未持续太久。

“我大约退休了两周半，就意识到自己无法闲坐度日，”他说，“那样行不通。”

他完全有资格退休。Goldberg 曾在生物制药服务公司 Parexel International 工作 21 年，其中担任总裁兼首席运营官长达十年。2017 年，该公司（原为上市公司）被私募股权收购后，Goldberg 决定退休，但很快便感到不安。

“我本就不是能安于静止的人，这并不完全出乎意料，”他说，“令人惊讶的是，我这么快就想重新投入工作。”

然而，这其实并不意外。纵观其职业生涯，Goldberg 始终站在新兴技术和理念的前沿。他曾担任 WorldCare 的总裁兼董事，这家远程医疗公司是 20 世纪 90 年代初他从麻省总医院协助孵化的衍生企业，旨在将数字影像引入临床试验。该公司与宝洁合作，在全球范围内为一项骨质疏松症试验数字化采集女性 X 光片，并将这些影像用作临床终点——在当时这并非惯例。

“当时已经很明显，在临床试验中更广泛地利用影像作为终点存在巨大机遇，”他说。

如今，他领导着 Allucent——一家专注于服务中小型生物技术公司的合同研究组织（CRO）。

“去中心化试验确实有机会克服开展临床试验的最大挑战——受试者招募与保留。”

c26dbb7f8ae5524841267a35b6468bcbecf9efd7dcf6efba56bf278ef43ecb45.png

Mark Goldberg 博士

Allucent 首席执行官兼董事长

自 2018 年成立以来，Allucent 已在约 70 个国家开展约 1,000 项临床试验，并参与了 50 多项在美国或欧洲的上市许可申请。该公司近期还与生物医学高级研究与发展管理局（BARDA）签署协议，启动并实施一项 10,000 名受试者的 2b 期临床试验，以评估下一代 COVID-19 疫苗候选物与现有疫苗的相对效力。

Allucent 的创立源于 Goldberg 看到的一个巨大且未被充分开发的机会：服务那些通常拥有最前沿科学成果但资源有限的中小型生物技术公司。

这些有限资源同样延伸至 CRO 领域。尽管生物技术行业超过 80% 的知识产权掌握在较小公司手中，但大多数 CRO 服务于大型制药企业，而大型药企的需求与小型生物技术初创公司截然不同。

“当大型制药公司聘请 CRO 时，大多数决策已经做出，路线图已基本确定，你实际上只需执行，”Goldberg 说。

相比之下，CRO 与较小公司的关系必须是战略性的——不仅要协助其开展临床试验，还要在临床设计上提供建议、在监管沟通方面提供专业支持、在结果发表上提供意见，以及其他服务。

“他们必须更高效、更灵活、行动更快——与之合作的 CRO 也必须如此，”他说，“你实际上是他们分子成功之路的延伸部分。”

Goldberg 一直对技术及其在医学中的应用抱有浓厚兴趣——他在进入医学院前曾在麻省理工学院学习计算机科学与技术——如今他正将这份兴趣与专长应用于 Allucent。

在此，这位 PharmaVoice 100 获奖者、现任 Red Jacket 得主，畅谈其职业生涯、关注趋势以及临床研究领域显著的技术变革。

本次访谈经过编辑，以精简篇幅并调整风格。

PHARMAVOICE：您职业生涯中最引以为傲的是什么？

Mark Goldberg 博士：有几件事尤为突出。一是我们在临床试验领域应用影像技术的早期工作。与许多好点子一样，当时也有不少人朝这个方向探索，并非我独辟蹊径。但我们拓展了该领域的应用范围，将其更广泛地用于不同疾病，并积累了与 FDA 沟通的经验——探讨如何实现、如何让监管机构认可一个终点、以及他们希望数据以何种方式呈现，而当时这种实践并不常见。

因此，就行业影响而言，我认为我们当时所做的一些事情确实具有开创性。

另一个亮点是参与 Parexel 21 年的发展历程。我加入时公司已颇具规模，但在那 21 年间它实现了大幅增长，最终我获得机会管理一个约 2 万人的组织。能获得这样的机会是一种荣誉和特权。参与那段旅程、共同制定战略、推动公司全球化——对我而言意义重大。

您正在关注临床试验中的哪些技术趋势？

去中心化试验确实有机会克服开展临床试验的最大挑战——受试者招募与保留。我还认为，它在帮助 FDA 解决种族和民族多样性问题上大有可为。如果能够从更广泛的地理区域招募患者，就更容易实现试验的多样性。

另一个我关注了数十年的领域——自接触药物开发早期起——是基于模型或模型引导的药物开发。Allucent 收购了一家名为 Nuventra 的公司，它带来了定量方法，用于指导试验设计并帮助预测结果。如果试验设计得更好，或许可以减少试验数量，从而节省大量时间和资金。还可以更精准地选择剂量，并根据跨人群数据调整剂量以适应更广泛人群。例如，无需为肾功能或肝功能受损患者单独开展试验，而可能通过建模展示剂量应如何调整；在某些情况下，这类分析的结果可被接受用于药品说明书。儿科也是类似例子。

您能谈谈 AI 和自动化在临床试验中的应用吗？

我对技术持非常务实的态度。我不认为这里有神奇的魔法。但我确实看到一些“低垂的果实”——药物开发过程中重复性活动、数据清理和分析流程等，这些非常适合采用自动化技术。

我不期待短期内出现奇迹，只是希望提高做事效率。一些 AI 应用或机器人，用于分析安全性或有效性数据，能够检测出模式。这些算法非常擅长识别模式。甚至写作领域也有机会——想想我们向监管机构提交的书面材料，这些文件的结构非常固定。

查看我们的 2023 年 PharmaVoice 100 完整获奖名单。