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从研发基石到生物制药巨头:Vertex 的“连环创新”引擎如何驱动下一款重磅药物
在赢得首个 CRISPR 基因编辑疗法批准数月后,Vertex Pharmaceuticals 正迎来非阿片类镇痛药 suzetrigine 的 FDA 审评关键节点。该公司首席科学官 David Altshuler 指出,对具有人类因果生物学证据的靶点的“靶向信念”,以及超过 70% 运营费用投入研发的高强度策略,是公司实现“连环创新”的基石。从 2012 年押注囊性纤维化,到如今布局疼痛、肾脏疾病与糖尿病,Vertex 正试图证明其模式可复制。

制药业“救火队员”加盟盖茨MRI,助力结核病攻坚
Debra Weiss在Shire任职期间被说服转岗GMP,由此领悟领导力真谛。如今作为盖茨医学研究所(Gates MRI)COO,她将这一理念应用于结核病疫苗等全球健康项目,并强调运营团队对科学执行的关键作用。

HIV尚未“解决”,一位曾治疗首批患者的医生仍寄望于最终带来治愈
1981年在旧金山识别出艾滋病早期迹象的医生Marcus Conant,现年87岁,担任American Gene Technologies首席医疗官。四十多年过去,他仍在追寻HIV治愈方案,并指出公众对HIV的“已解决”认知与感染人数持续上升的现实之间存在落差。

罕见病巨头高管:女儿的病教会我如何做药
Gianluca Pirozzi是Alexion Pharmaceuticals(阿斯利康罕见病部门)的高级副总裁,他的10岁女儿Valentina患有Smith-Magenis综合征。这段个人经历让他深刻理解罕见病患者家庭的困境,也塑造了他以患者为中心的药物开发理念。

首席投资官角色崛起:Roivant独特模式为何奏效
生物医药行业普遍设有业务拓展负责人,但首席投资官(CIO)这一头衔并不常见。Roivant总裁兼首席投资官Mayukh Sukhatme博士接受采访时表示,这一非典型头衔恰好匹配公司非典型的“轴辐式”运营模式。该模式以资产为中心、不受治疗领域限制,已促成10项阳性三期研究及多笔数十亿美元交易。Sukhatme结合华尔街投资背景与医学训练,阐述如何长期追踪潜在合作方、在正确时机出手,并强调“唯一确保在对的时间出现在对的地点的方法,就是始终在场”。

FDA拒绝三年后,DBV为花生过敏贴片找到新路径
DBV Technologies的首席医疗官Pharis Mohideen表示,在FDA于2020年发出完整回复函后,公司通过重新设计贴片并聚焦更年轻患者群体,现已看到明确的获批路径。针对1-3岁患者的III期试验结果发表于《新英格兰医学杂志》,而4-7岁患者的新试验预计2025年年中公布主要数据。

前CEO自述:生物技术创业之路并非“彩虹与独角兽”
SQZ Biotech创始人兼前CEO Armon Sharei在经历裁员、合作终止后,分享其十年创业心得,强调生物技术领域的现实困难与未来希望。

从强生离职加入初创企业,这位科学家要“革新”小分子药物发现
Murray McKinnon曾参与推动Stelara、Tremfya、Remicade等重磅药物上市,在大型药企工作逾35年后,他选择加入员工不足40人的初创企业Empress Therapeutics。该公司由Flagship Pioneering孵化,旨在利用遗传学从人体内寻找小分子药物,其平台已产生15个分子,计划在未来24个月内提交多项IND申请。

罕见病研究者以新诉讼挑战残障歧视
Vivian Cheung博士是一位患有罕见病的罕见病研究者,她因2018年合同未获续签而对霍华德·休斯医学研究所提起歧视诉讼。案件将于12月4日开庭。本文讲述她的个人经历、实验室在RNA研究上的发现,以及学术界对残障科学家的系统性忽视。

以使命超越利润:这家制药公司直面女性健康的关键议题
在罗诉韦德案被推翻一周年之际,Afaxys 这家以“可负担与可及”为名的私营制药公司,正以独特的低利润、高覆盖模式,为美国公共卫生系统内 8400 家健康中心提供口服避孕药等产品。其 CEO Ronda Dean 从自身青少年时期的就诊经历出发,强调维护 FDA 审批体系与生殖健康服务可及性的紧迫性。